Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
Investing.com -- Cổ phiếu Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) đã tăng 2,2% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa sau khi công ty thông báo rằng phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman của họ đã nhận được Quy chế Trị liệu Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).
FDA đã cấp quy chế đặc biệt này cho GTX-102 (apazunersen) dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 với 74 bệnh nhân trong độ tuổi 4-17 có sự xóa hoàn toàn gen UBE3A từ mẹ. Theo công ty, những người tham gia đã cho thấy sự cải thiện phát triển nhất quán với những tiến bộ nhanh chóng, bền vững trên nhiều lĩnh vực triệu chứng khi được điều trị trong thời gian lên đến 3 năm.
"Quy chế Trị liệu Đột phá của FDA nhấn mạnh cả nhu cầu cấp thiết về một phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi hội chứng Angelman và những kết quả có ý nghĩa lâm sàng đã được chứng minh cho đến nay với GTX-102," ông Eric Crombez, M.D., giám đốc y tế tại Ultragenyx cho biết.
Quy chế Trị liệu Đột phá được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá đối với các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và cho thấy bằng chứng sơ bộ về sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có.
Ultragenyx đã bắt đầu tuyển bệnh nhân trong nghiên cứu Giai đoạn 3 Aspire toàn cầu, bắt đầu từ tháng 12 năm 2024. Dự kiến thử nghiệm sẽ tuyển khoảng 120 trẻ em từ bốn đến 17 tuổi mắc hội chứng Angelman có chẩn đoán di truyền xác nhận về sự xóa hoàn toàn gen UBE3A từ mẹ.
Công ty cũng dự định khởi động nghiên cứu Aurora trong nửa cuối năm 2025, nghiên cứu này sẽ đánh giá GTX-102 trên các kiểu gen hội chứng Angelman khác và các nhóm tuổi khác.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.