Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
Investing.com -- Cổ phiếu Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) đã giảm hơn 5% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ (CRL) đối với liệu pháp gen điều trị hội chứng Sanfilippo loại A của họ.
Thư của FDA yêu cầu thông tin bổ sung và cải tiến liên quan đến các khía cạnh cụ thể về hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) cũng như đề cập đến các quan sát từ các cuộc thanh tra cơ sở sản xuất gần đây. Theo công ty, trở ngại từ cơ quan quản lý này sẽ trì hoãn khả năng phê duyệt UX111 (ABO-102) đến năm 2026.
Ultragenyx cho biết công ty tin rằng các quan sát này "có thể giải quyết dễ dàng" và chủ yếu liên quan đến cơ sở vật chất và quy trình hơn là chất lượng của sản phẩm. Công ty dự định làm việc với FDA trong vài tháng tới để giải quyết các vấn đề này trước khi nộp lại Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA).
FDA đã ghi nhận rằng dữ liệu kết quả phát triển thần kinh được cung cấp cho đến nay là "mạnh mẽ" và dữ liệu dấu ấn sinh học cung cấp bằng chứng hỗ trợ bổ sung. CRL không ghi nhận bất kỳ vấn đề đánh giá nào liên quan đến gói dữ liệu lâm sàng hoặc các cuộc thanh tra lâm sàng nhưng yêu cầu cập nhật dữ liệu lâm sàng từ các bệnh nhân hiện tại được đưa vào hồ sơ nộp lại.
"Mục tiêu của chúng tôi là đưa UX111 đến với bệnh nhân càng nhanh càng tốt, biết rằng liệu pháp đầu tiên này rất quan trọng đối với cộng đồng Sanfilippo," ông Emil D. Kakkis, Tiến sĩ Y khoa, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành và chủ tịch của Ultragenyx cho biết. "Chúng tôi đã nỗ lực phản hồi các quan sát CMC gần đây và ưu tiên của chúng tôi là giải quyết chúng để có thể nộp lại BLA càng sớm càng tốt."
Sau khi nộp lại, công ty dự kiến thời gian đánh giá của FDA sẽ kéo dài tối đa sáu tháng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.