Giá vàng thế giới có thể tăng đến đâu sau 3 tuần lên mạnh?
Investing.com -- Cổ phiếu Taysha Gene Therapies Inc (NASDAQ:TSHA) đã tăng vọt 39% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa hôm thứ Năm sau khi công ty thông báo rằng liệu pháp gen của họ để điều trị hội chứng Rett đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công nhận là Liệu pháp Đột phá.
Công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng này cũng báo cáo rằng họ đã hoàn tất việc thống nhất với FDA về quy trình thử nghiệm then chốt và kế hoạch phân tích thống kê cho TSHA-102, liệu pháp gen AAV9 được đưa vào nội tủy của họ. Những tiến triển này nhằm hỗ trợ cho kế hoạch nộp đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho phương pháp điều trị này.
Sự công nhận Liệu pháp Đột phá của FDA, vốn đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định, đã được cấp dựa trên bằng chứng lâm sàng từ Phần A của thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ đáp ứng 100% sau điều trị đối với tiêu chí chính của thử nghiệm then chốt là đạt được hoặc lấy lại ít nhất một cột mốc phát triển đã xác định.
"Việc được công nhận là Liệu pháp Đột phá nhấn mạnh sự ghi nhận của FDA về cả nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong số khoảng 10.000 bệnh nhân đang mắc hội chứng Rett tại Hoa Kỳ và tiềm năng của TSHA-102 trong việc định nghĩa lại mô hình điều trị cho căn bệnh tàn phá này," bà Rumana Haque-Ahmed, Giám đốc Quy định của Taysha cho biết.
Thử nghiệm then chốt REVEAL của công ty sẽ đánh giá một liều đơn TSHA-102 liều cao được đưa vào nội tủy ở 15 bệnh nhân nữ từ 6 đến dưới 22 tuổi mắc hội chứng Rett. Thử nghiệm bao gồm phân tích tạm thời sau 6 tháng có thể làm cơ sở cho việc nộp đơn BLA, với việc tuyển bệnh nhân dự kiến sẽ bắt đầu trong quý 4 năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.