Giá vàng ’nhảy múa’ không ngừng
Investing.com -- Cổ phiếu Spruce Biosciences (NASDAQ:SPRB) đã tăng vọt 60% sau khi công ty thông báo đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp thay thế enzyme tralesinidase alfa (TA-ERT) điều trị Hội chứng Sanfilippo Loại B.
Chỉ định của FDA, vốn đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định cho các liệu pháp đầy hứa hẹn giải quyết các tình trạng nghiêm trọng, đã được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng dài hạn tích hợp cho thấy sự bình thường hóa trong đầu không khử heparan sulfate trong dịch não tủy (CSF HS-NRE). Đáng chú ý, FDA đã xác nhận rằng CSF HS-NRE có thể đóng vai trò như một dấu ấn sinh học thay thế có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng, tiềm năng cho phép phê duyệt nhanh chóng.
Spruce Biosciences, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối tập trung vào phát triển các liệu pháp cho rối loạn thần kinh, vẫn đang đúng tiến độ để nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm cho TA-ERT trong quý đầu tiên của năm 2026.
"Chỉ định này nhấn mạnh tác động lâm sàng tiềm năng mang tính chuyển đổi của TA-ERT với tư cách là liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên để điều trị MPS IIIB ở trẻ em bị ảnh hưởng bởi tình trạng tàn phá này," ông Javier Szwarcberg, Giám đốc Điều hành của Spruce Biosciences cho biết.
Hội chứng Sanfilippo Loại B là một bệnh di truyền hiếm gặp và gây tử vong, ảnh hưởng đến ít hơn 1:200.000 người tại Hoa Kỳ. Tình trạng này đặc trưng bởi sự thiếu hụt N-Acetyl-Alpha-Glycosaminidase, một enzyme cần thiết để phân hủy heparan sulfate trong lysosome. Hiện tại, không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt cho tình trạng này, với việc quản lý chỉ giới hạn ở chăm sóc giảm nhẹ.
Chỉ định Liệu pháp Đột phá cung cấp cho Spruce sự hướng dẫn tích cực hơn từ FDA, hợp tác đa ngành, và đủ điều kiện cho việc nộp hồ sơ liên tục và xem xét ưu tiên, tiềm năng đẩy nhanh con đường đưa phương pháp điều trị này ra thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.