Tòa Tối cao Mỹ bác đề nghị sa thải khẩn cấp với Thống đốc Fed Lisa Cook
Investing.com -- Cổ phiếu Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) đã giảm 10% sau thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đình chỉ các thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen đang được nghiên cứu của công ty để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ đai chi (LGMD).
Quyết định của FDA ảnh hưởng đến nhiều chương trình LGMD của Sarepta, bao gồm SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 và SRP-9005. Điều này xảy ra chỉ vài ngày sau khi công ty đã tự tạm dừng hầu hết các chương trình này như một phần của quá trình tái cơ cấu chiến lược, ngoại trừ SRP-9003.
Ngoài ra, FDA đã thu hồi chỉ định công nghệ nền tảng cho công nghệ nền tảng AAVrh74 của Sarepta, vốn đã được cấp vào ngày 2 tháng 6 năm 2025. Công ty cho biết họ dự định thảo luận với FDA về con đường tiềm năng để nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm nhằm phê duyệt nhanh cho SRP-9003 sau khi lệnh đình chỉ lâm sàng được gỡ bỏ.
Việc đình chỉ lâm sàng diễn ra sau tranh cãi gần đây được Reuters đưa tin, trong đó các cơ quan quản lý Hoa Kỳ đã yêu cầu Sarepta tự nguyện dừng vận chuyển liệu pháp gen Elevidys sau khi một bệnh nhân loạn dưỡng cơ nhận điều trị thử nghiệm khác đã tử vong. Sarepta đã từ chối tuân thủ hoàn toàn, tiếp tục vận chuyển cho bệnh nhân có khả năng đi lại trong khi duy trì việc dừng đối với bệnh nhân không đi lại được thực hiện từ ngày 15 tháng 6.
Nhiều nhà phân tích đã điều chỉnh triển vọng về Sarepta sau tin tức này. Nhà phân tích Biren Amin của Piper Sandler đã hạ mục tiêu giá xuống 18,00 USD từ 32,00 USD trong khi duy trì xếp hạng Trung lập. Nhà phân tích Kristen Kluska của Cantor Fitzgerald tái khẳng định xếp hạng Trung lập với mục tiêu giá 14,00 USD.
Nhà phân tích Ritu Baral của TD Cowen, người duy trì xếp hạng Giữ và mục tiêu giá 28,00 USD, đã bình luận: "Mô hình thiếu minh bạch làm suy yếu uy tín của SRPT với các nhóm bệnh nhân DMD, vốn là lực lượng đứng sau các phê duyệt trước đây. Mặc dù các nhóm bệnh nhân đã biết về các ca tử vong, họ đang và đã từ lâu cảm thấy thất vọng với việc SRPT thiếu minh bạch về tính an toàn tổng thể của Elevidys, bao gồm các trường hợp đột tử do tim sau điều trị cũng như tỷ lệ các biến cố gan nghiêm trọng/ALI. Lập luận của SRPT trong tuần qua về mối liên quan của các sự kiện LGMD đã làm xói mòn thêm niềm tin vào tinh thần minh bạch của họ. Chúng tôi tin chắc rằng sự ủng hộ của nhóm bệnh nhân đối với SRPT đã suy giảm đáng kể kể từ mùa đông."
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.