Giá vàng trong nước tiếp tục phá đỉnh, chênh lệch giá với thế giới nới rộng
Investing.com -- Cổ phiếu của Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) đã tăng vọt 23% sau khi FDA dỡ bỏ lệnh tạm dừng đối với thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 then chốt của thuốc RP-A501 trong điều trị bệnh Danon.
Lệnh tạm dừng đã được gỡ bỏ trong vòng chưa đầy ba tháng, với FDA xác nhận rằng Rocket đã giải quyết thỏa đáng các vấn đề đã nêu. Cơ quan này đã cho phép nghiên cứu tiếp tục với liều lượng điều chỉnh 3,8 x 10¹³ GC/kg của RP-A501 trên ba bệnh nhân, những người sẽ được điều trị lần lượt với khoảng cách tối thiểu bốn tuần giữa mỗi lần điều trị.
Liều lượng điều chỉnh này phù hợp với phạm vi thấp hơn của liều đã được sử dụng, vốn đã cho thấy hiệu quả trên nhiều dấu ấn sinh học và các điểm cuối lâm sàng trong nghiên cứu Giai đoạn 1. Công ty cũng sẽ triển khai phác đồ điều hòa miễn dịch sửa đổi, loại bỏ việc sử dụng dự phòng chất ức chế bổ thể C3 trong khi vẫn duy trì sirolimus, rituximab và steroid.
Cho đến nay, sáu bệnh nhân mắc bệnh Danon đã được điều trị trong nghiên cứu Giai đoạn 2. Thử nghiệm then chốt toàn cầu, một nhánh, đa trung tâm này nhằm đánh giá tổng cộng 12 bệnh nhân. Nghiên cứu đánh giá hiệu quả thông qua điểm cuối đồng chính dựa trên dấu ấn sinh học, bao gồm cải thiện biểu hiện protein LAMP2 và giảm khối lượng thất trái.
Điểm cuối thứ cấp chính là sự thay đổi trong troponin, với các điểm cuối thứ cấp bổ sung bao gồm peptide lợi niệu, Bảng câu hỏi Bệnh cơ tim Kansas City, phân loại của Hiệp hội Tim mạch New York, tỷ lệ sống không biến cố đến 24 tháng, và các biến cố an toàn xuất hiện trong quá trình điều trị.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.