Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
Investing.com -- Cổ phiếu Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) đã tăng vọt 15% sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chứng nhận Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho ứng viên liệu pháp gen của công ty nhằm điều trị một tình trạng tim đe dọa tính mạng.
Chứng nhận này được trao cho RP-A601, liệu pháp gen dựa trên virus adeno-associated của công ty dùng để điều trị bệnh cơ tim gây rối loạn nhịp PKP2 (PKP2-ACM), một bệnh suy tim nghiêm trọng có thể gây rối loạn nhịp thất và đột tử do tim. Đây là chứng nhận RMAT thứ năm trong lịch sử của Rocket.
Chứng nhận RMAT mang lại những lợi ích đáng kể, bao gồm hướng dẫn chuyên sâu từ FDA và quy trình đánh giá nhanh, có khả năng đẩy nhanh quá trình đưa liệu pháp ra thị trường. FDA đã cấp chứng nhận này dựa trên dữ liệu an toàn và hiệu quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của RP-A601.
"Chứng nhận RMAT của FDA cho RP-A601 đại diện cho một bước tiến quan trọng đối với Rocket và cho các bệnh nhân đang sống chung với PKP2-ACM," bà Kinnari Patel, Chủ tịch và Giám đốc R&D tại Rocket Pharmaceuticals cho biết.
Kết quả sơ bộ từ thử nghiệm Giai đoạn 1 đang diễn ra cho thấy dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu đầy khích lệ. Cả ba bệnh nhân trưởng thành được điều trị với một liều duy nhất RP-A601 đều thể hiện sự gia tăng biểu hiện protein PKP2, trong đó hai bệnh nhân cho thấy mức tăng 110% và 398%. Bệnh nhân cũng trải qua cải thiện chức năng tâm thất phải, giảm rối loạn nhịp thất, và chất lượng cuộc sống tốt hơn.
Liệu pháp này nhìn chung được dung nạp tốt, không ghi nhận độc tính giới hạn liều và hầu hết các tác dụng phụ đều nhẹ hoặc trung bình và tự giới hạn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.