Đơn xin trợ cấp thất nghiệp tại Mỹ tăng, nhưng tỷ lệ sa thải vẫn thấp lịch sử
Investing.com -- Cổ phiếu Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) đã tăng 2,4% sau khi công ty thông báo nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn đăng ký Thuốc Nghiên cứu Mới đối với RP-A701, một ứng viên liệu pháp gen điều trị Bệnh cơ tim giãn liên quan đến BAG3.
Sự chấp thuận của FDA đánh dấu một bước tiến quan trọng cho danh mục tim mạch của Rocket, với RP-A701 trở thành ứng viên liệu pháp gen giai đoạn lâm sàng thứ ba của công ty nhắm vào các bệnh cơ tim di truyền. Liệu pháp này nhằm điều trị một dạng suy tim nghiêm trọng đặc trưng bởi sự giãn tâm thất tiến triển và suy giảm chức năng tâm thu.
"Sự chấp thuận của FDA đối với RP-A701, ứng viên liệu pháp gen giai đoạn lâm sàng thứ ba từ danh mục tim mạch AAV của chúng tôi, là một cột mốc quan trọng đối với Rocket," bà Kinnari Patel, Tiến sĩ Dược, MBA, Chủ tịch, Trưởng bộ phận R&D và Giám đốc Điều hành của Rocket Pharma cho biết.
Công ty hiện đang tiến hành các hoạt động khởi động thử nghiệm Giai đoạn 1 cho RP-A701. Thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người sẽ là một nghiên cứu đa trung tâm, tăng liều đánh giá tính an toàn, hoạt động sinh học và hiệu quả sơ bộ của liệu pháp ở người trưởng thành mắc BAG3-DCM.
Những người tham gia ban đầu trong nghiên cứu sẽ bao gồm người trưởng thành có máy khử rung tim cấy ghép và bệnh tiến triển nặng, những người có nguy cơ cao về tiến triển suy tim và tử vong do tim. Thử nghiệm sẽ đánh giá biểu hiện protein BAG3, thay đổi trong các dấu ấn sinh học tim và các yếu tố dự báo lâm sàng về tiến triển bệnh sau một liều duy nhất RP-A701.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.