Vào thứ Năm, Stifel duy trì xếp hạng Mua trên Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX) và tăng mục tiêu giá lên 40 đô la từ 35 đô la trước đó. Sự điều chỉnh này được đưa ra sau những cập nhật mới nhất từ thử nghiệm AFFINITY-DUCHENNE Giai đoạn 1/2 của công ty đối với RGX-202, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Dữ liệu gần đây từ thử nghiệm cho thấy một bước tiến đáng kể về mức độ biểu hiện trung bình, đặc biệt là từ Liều 2, nơi RGX-202 cho thấy biểu hiện 75,7% ở bệnh nhân 12,1 tuổi. Cũng có sự giảm đáng kể creatinine kinase, một dấu hiệu của chấn thương cơ, 77%, cùng với các dấu hiệu ban đầu về sức mạnh và cải thiện chức năng.
Hồ sơ an toàn của RGX-202 vẫn vững chắc, với thời gian theo dõi từ bảy tuần đến 11 tháng và hầu hết bệnh nhân đã hoàn thành chế độ dự phòng sau dùng. Những phát hiện này đặc biệt hứa hẹn vì chúng chứng minh khả năng độc đáo của RGX-202 trong việc nhắm mục tiêu vào cơ bắp và tạo ra biểu hiện microdystrophin mạnh mẽ trên một nhân khẩu học bệnh nhân rộng, bao gồm cả những bệnh nhân lớn tuổi có thể tiến triển bệnh tiến triển hơn.
Regenxbio có kế hoạch hoàn thiện kết quả Liều cấp 2 vào quý II/2024. Công ty đặt mục tiêu xác định liều thích hợp cho các nghiên cứu quan trọng vào giữa năm 2024, sử dụng biểu hiện microdystrophin làm cơ sở cho việc nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA). Dòng thời gian này cho thấy một tiến bộ đáng kể trong sự phát triển của RGX-202 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sau triển vọng tích cực từ Stifel về Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX), dữ liệu và thông tin chi tiết của InvestingPro cung cấp một cái nhìn tài chính sâu sắc hơn về tình trạng hiện tại của công ty. Với vốn hóa thị trường khoảng 1,04 tỷ USD, Regenxbio đang điều hướng qua các số liệu tài chính đầy thách thức. Doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 ở mức 90,24 triệu USD, phản ánh mức giảm đáng lo ngại gần 20%. Hơn nữa, biên lợi nhuận gộp trong cùng kỳ âm đáng kể ở mức -195,29%, cho thấy những thách thức trong hoạt động.
Mặc dù kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho RGX-202, Mẹo InvestingPro nêu bật một số lĩnh vực quan tâm tài chính. Regenxbio đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và các nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới. Ngoài ra, cổ phiếu của công ty dường như đang ở trong vùng quá mua theo Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI). Tuy nhiên, điều đáng chú ý là công ty đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong tuần, tháng và ba tháng qua, với sự tăng giá cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư trong ngắn hạn.
Các nhà đầu tư quan tâm đến sức khỏe tài chính chi tiết và dự báo tương lai cho Regenxbio có thể truy cập thêm Mẹo InvestingPro tại https://www.investing.com/pro/RGNX. Có 12 mẹo bổ sung có sẵn trên InvestingPro và người dùng có thể áp dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Ưu đãi này tạo cơ hội cho các nhà đầu tư hiểu biết toàn diện về tài chính của Regenxbio và đưa ra quyết định sáng suốt dựa trên sự pha trộn giữa tiến trình lâm sàng và phân tích tài chính.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.