Chủ tịch Fed: Cân bằng giữa lạm phát và việc làm là bài toán rủi ro
Investing.com -- Cổ phiếu Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) đã tăng 5% sau khi công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu then chốt về zilganersen ở bệnh nhân mắc bệnh Alexander, một tình trạng thần kinh hiếm gặp và thường gây tử vong mà chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt.
Công ty báo cáo rằng zilganersen 50 mg đã thể hiện sự ổn định có ý nghĩa thống kê về tốc độ đi bộ so với nhóm đối chứng, với sự khác biệt trung bình là 33,3% (p=0,0412) ở tuần thứ 61. Thuốc cũng cho thấy lợi ích nhất quán trên các tiêu chí phụ quan trọng, cho thấy có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh.
Đây là lần đầu tiên một loại thuốc đang nghiên cứu thể hiện tác dụng điều chỉnh bệnh tích cực đối với bệnh Alexander, một căn bệnh thường bắt đầu từ thời thơ ấu và ảnh hưởng đến các chức năng cơ bản như đi bộ, nói và nuốt.
"Những kết quả chưa từng có này nhấn mạnh tiềm năng của zilganersen trong việc tạo ra những khả năng mới cho người sống với bệnh Alexander," bà Holly Kordasiewicz, phó chủ tịch cấp cao về thần kinh học tại Ionis cho biết.
Thuốc đã thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ hoặc trung bình. Tỷ lệ các biến cố bất lợi nghiêm trọng thấp hơn về mặt số học ở nhóm dùng zilganersen so với nhóm đối chứng.
Ionis dự định nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ trong quý đầu năm 2026 và đang đánh giá khả năng triển khai Chương trình Tiếp cận Mở rộng tại Hoa Kỳ. Công ty sẽ trình bày dữ liệu chi tiết tại một hội nghị y khoa sắp tới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.