Cơ quan dược phẩm của Liên minh châu Âu (EU) đã từ chối phê duyệt phương pháp điều trị Leqembi của Eisai và Biogen (BIIB) cho bệnh Alzheimer sớm, nói rằng khả năng sưng não nghiêm trọng lớn hơn lợi ích hạn chế của nó trong việc giảm tốc độ suy giảm nhận thức.
Phán quyết này là một sự thất vọng cho các công ty, đặc biệt là kể từ khi thuốc đã được áp dụng với tốc độ chậm ở Mỹ. Nó nhấn mạnh những khó khăn liên quan đến loại thuốc mới này, mặc dù có lợi cho bệnh nhân trong giai đoạn đầu, có thể dẫn đến các tác dụng phụ không thường xuyên nhưng nghiêm trọng.
Cổ phiếu của Eisai đã giảm 13% vào thứ Hai sau khi cổ phiếu BIIB giảm 7% vào thứ Sáu.
Eisai và Biogen đã chỉ ra ý định yêu cầu xem xét lại đánh giá này nhưng không nêu chi tiết dữ liệu bổ sung mà họ dự định cung cấp cho cơ quan này.
Thuốc này, còn được gọi là lecanemab, đã nhận được sự chấp thuận ở Mỹ, Trung Quốc, Hồng Kông, Israel, Nhật Bản và Hàn Quốc. Đây sẽ là loại thuốc đầu tiên ở châu Âu nhằm điều trị căn bệnh tiềm ẩn của bệnh Alzheimer chứ không chỉ đơn thuần là các triệu chứng của nó.
Được truyền dịch hai tháng một lần, lecanemab nhắm mục tiêu loại bỏ các tập hợp protein beta amyloid trong não, được coi là một chỉ số chính của bệnh Alzheimer. Các nghiên cứu lâm sàng đã chứng minh rằng thuốc làm giảm 27% sự tiến triển của suy giảm nhận thức ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer sớm so với những người dùng giả dược.
Ở châu Âu, bệnh Alzheimer ảnh hưởng đến bảy triệu cá nhân, theo báo cáo của Alzheimer's Europe, một tổ chức từ thiện.
Cơ quan EU dựa trên quyết định của mình dựa trên đánh giá của Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho người, trong đó nêu bật ba mối quan tâm chính.
Thang điểm 18 được sử dụng trong các nghiên cứu để đo lường các khả năng như trí nhớ và giải quyết vấn đề chỉ cho thấy sự khác biệt tuyệt đối tối thiểu giữa nhóm được điều trị bằng lecanemab và nhóm giả dược.
Ngoài ra, các nghiên cứu ghi nhận các trường hợp ARIA, một tình trạng đặc trưng bởi sưng não và xuất huyết, đòi hỏi phải nhập viện cho một số người tham gia.
Ủy ban cũng chỉ ra khả năng sưng não và xuất huyết cao hơn ở những người có hai bản sao của gen APOE4, một biến thể di truyền liên quan đến việc tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer.
"Chúng tôi tin rằng điều này có thể dẫn đến sự trì hoãn đáng kể việc giới thiệu sản phẩm ở EU, hoặc tệ nhất, sản phẩm có thể không nhận được sự chấp thuận ở EU", các nhà phân tích từ Wells Fargo cho biết về quyết định này.
Họ dự đoán tác động có thể xảy ra là 5 đô la mỗi cổ phiếu đối với dòng tiền ước tính trong tương lai của Biogen với sự chậm trễ trong phê duyệt của EU và khả năng giảm tới 25 đô la mỗi cổ phiếu nếu loại trừ doanh thu của EU.
"Chúng tôi tin rằng BIIB có thể phải khám phá các cơ hội phát triển kinh doanh để bù đắp hậu quả của quyết định này", các nhà phân tích nhận xét thêm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và được biên tập viên xem xét kỹ lưỡng. Để biết thêm thông tin, hãy tham khảo Điều khoản và Điều kiện của chúng tôi.