Ngân hàng đồng loạt hạ giá bán USD sau khi NHNN can thiệp thị trường
Investing.com -- Cổ phiếu Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) đã lao dốc 53% sau khi công ty nhận được Thư Phản Hồi Hoàn Chỉnh (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) từ chối đơn xin phê duyệt Deramiocel, một liệu pháp tế bào điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
FDA đã tuyên bố rằng Đơn Xin Cấp Phép Sinh Phẩm (BLA) "không đáp ứng yêu cầu pháp lý về bằng chứng hiệu quả đáng kể" và cần thêm dữ liệu lâm sàng. Cơ quan này cũng lưu ý còn tồn tại các vấn đề về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC), mặc dù Capricor tin rằng họ đã giải quyết hầu hết các vấn đề này trong các trao đổi trước đó.
Bà Linda Marbán, Giám đốc điều hành Capricor, bày tỏ sự ngạc nhiên về quyết định này, lưu ý rằng "trước khi nhận CRL, quá trình xem xét đã tiến triển mà không gặp vấn đề lớn, bao gồm cả việc kiểm tra tiền cấp phép thành công và hoàn thành đánh giá giữa chu kỳ." Công ty đã được cấp Đánh giá Ưu tiên cho đơn xin vào tháng 3 năm 2025.
Hiện tại, công ty công nghệ sinh học này dự định nộp lại BLA với dữ liệu từ thử nghiệm HOPE-3 Giai đoạn 3 đang diễn ra, dự kiến sẽ công bố kết quả sơ bộ vào quý 3 năm 2025. Nghiên cứu HOPE-3 là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, bao gồm 104 bệnh nhân.
FDA đã đề nghị Capricor có thể yêu cầu một cuộc họp Loại A để thảo luận về các bước tiếp theo hướng tới việc phê duyệt tiềm năng. Công ty vẫn tập trung vào việc theo đuổi chỉ định điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD.
Hồ sơ ban đầu của Capricor bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm HOPE-2, phần mở rộng nhãn mở của thử nghiệm này, và các so sánh lịch sử tự nhiên từ các bộ dữ liệu được FDA tài trợ, cuối cùng đã được chứng minh là không đủ để được phê duyệt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.