Ngân hàng đồng loạt hạ giá bán USD sau khi NHNN can thiệp thị trường
Investing.com -- Cổ phiếu Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) đã tăng vọt 12% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chứng nhận Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) cho BEAM-101, liệu pháp tế bào đang được nghiên cứu của công ty để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Chứng nhận RMAT, theo sau chứng nhận thuốc mồ côi nhận được hồi đầu năm nay, mang đến cho Beam cơ hội tăng cường hợp tác với FDA, các con đường phê duyệt nhanh tiềm năng và khả năng ưu tiên xem xét các đơn xin cấp phép sinh học trong tương lai. Cột mốc quy định này công nhận tiềm năng của BEAM-101 như một phương pháp điều trị một lần duy nhất cho bệnh hồng cầu hình liềm nặng.
"Chúng tôi vô cùng phấn khởi khi FDA đã cấp chứng nhận RMAT cho BEAM-101, sau chứng nhận thuốc mồ côi hồi đầu năm nay, củng cố tiềm năng của nó như một liệu pháp một lần duy nhất, tốt nhất trong phân khúc để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm nặng," ông Giuseppe Ciaramella, Tiến sĩ, Chủ tịch của Beam Therapeutics cho biết.
Công ty gần đây đã trình bày dữ liệu lâm sàng cập nhật từ thử nghiệm BEACON Giai đoạn 1/2 tại Đại hội Huyết học Châu Âu vào tháng 6. Kết quả từ 17 bệnh nhân được điều trị cho thấy sự gia tăng mạnh mẽ hemoglobin thai nhi, giảm hemoglobin hình liềm, ghép tế bào nhanh chóng và cải thiện các dấu hiệu của tan máu và cung cấp oxy. Đáng chú ý, không có cơn tắc nghẽn mạch máu nào được báo cáo sau khi ghép.
Beam Therapeutics, công ty chuyên về thuốc di truyền chính xác thông qua chỉnh sửa base, hiện đã điều trị cho 30 bệnh nhân trong thử nghiệm BEACON và dự kiến sẽ trình bày thêm dữ liệu vào cuối năm nay. Quy trình sản xuất BEAM-101 của công ty sử dụng hệ thống tiên tiến, phần lớn tự động hóa đã liên tục chứng minh năng suất và khả năng sống cao.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.