Cổ phiếu Beam Therapeutics tăng vọt nhờ dữ liệu thử nghiệm BEAM-302 tích cực

Investing.com - Cổ phiếu của Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM) đã tăng 15% sau khi thông báo về dữ liệu ban đầu đáng khích lệ từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 của phương pháp điều trị BEAM-302 cho sự thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Công ty báo cáo rằng liều duy nhất của BEAM-302 dẫn đến sự gia tăng bền bỉ, phụ thuộc vào liều lượng trong tổng số và chức năng Alpha-1 Antitrypsin (AAT), sản xuất protein M-AAT được điều chỉnh và giảm đáng kể Z-AAT đột biến trong tuần hoàn trong ba mức liều ban đầu.

Dữ liệu, được công bố vào ngày 10 tháng 3 năm 2025, chỉ ra rằng mức liều thứ ba của BEAM-302 đạt được tổng AAT trung bình là 12,4μM vào Ngày 28, vượt qua ngưỡng điều trị bảo vệ và giảm Z-AAT đột biến lên đến 78%. Ngoài ra, phương pháp điều trị được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc độc tính giới hạn liều nào được quan sát thấy.

BEAM-302 của Beam Therapeutics là một công thức hạt nano lipid (LNP) nhắm mục tiêu gan được thiết kế để điều chỉnh đột biến PiZ gây bệnh liên quan đến AATD. Kết quả thử nghiệm tích cực mang lại hy vọng cho một liệu pháp một lần tiềm năng giải quyết sinh lý bệnh cơ bản của cả bệnh gan và phổi liên quan đến AATD.

Giáo sư Noel "Gerry" McElvaney, một chuyên gia trong lĩnh vực này, nhấn mạnh bản chất đột phá của dữ liệu, nói rằng việc điều chỉnh trực tiếp đột biến PiZ có thể điều trị đồng thời bệnh phổi và gan bằng cách nhắm mục tiêu vào nguyên nhân gốc rễ, mang lại tiềm năng chữa khỏi từ một lần điều trị duy nhất.

John Evans, giám đốc điều hành của Beam, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng biến đổi của BEAM-302, trích dẫn hồ sơ an toàn đầy hứa hẹn và sự gia tăng bền vững của tổng số AAT trên ngưỡng điều trị. Ông cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của những kết quả này đối với nhượng quyền thương mại bệnh di truyền gan của Beam và khả năng phân phối in vivo của công ty.

Beam có kế hoạch tiếp tục tăng liều trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 và dự kiến sẽ trình bày dữ liệu cập nhật tại một hội nghị y tế vào nửa cuối năm 2025. Công ty cũng dự định bắt đầu Phần B của thử nghiệm, bao gồm các bệnh nhân AATD mắc bệnh gan từ nhẹ đến trung bình.

Nhà phân tích Kostas Biliouris của BMO đã đưa ra một triển vọng tích cực về dữ liệu thử nghiệm, nói rằng, "Dữ liệu ngày hôm nay cho thấy có một con đường rõ ràng về phía trước cho BEAM-302, nằm trong kịch bản tốt nhất của chúng tôi." Ông dự đoán một sự gia tăng đáng kể trong cổ phiếu của Beam để đáp lại tin tức.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.