UBCK cảnh báo rủi ro giữa cơn “sốt” thanh khoản
Investing.com - Cổ phiếu của Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM) đã tăng 3,7% hôm nay sau thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thông qua đơn đăng ký nghiên cứu thuốc mới (IND) cho BEAM-302, nhằm điều trị sự thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Rối loạn di truyền này, có thể gây ra khí phế thũng khởi phát sớm và bệnh gan, hiện thiếu các phương pháp điều trị chữa bệnh đã được phê duyệt.
Chủ tịch của Beam Therapeutics, Tiến sĩ Giuseppe Ciaramella, bày tỏ rằng sự chấp thuận của FDA đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy sự phát triển của BEAM-302 như một phương pháp điều trị đột phá tiềm năng cho bệnh nhân AATD ở Hoa Kỳ. Đầu tháng 3 năm 2025, công ty đã tiết lộ dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu đầy hứa hẹn từ nghiên cứu toàn cầu Giai đoạn 1/2 của BEAM-302, chứng minh sự điều chỉnh di truyền lâm sàng đầu tiên của đột biến gây bệnh.
BEAM-302, sử dụng công thức hạt nano lipid nhắm mục tiêu gan (LNP), được thiết kế để điều chỉnh đột biến PiZ chịu trách nhiệm cho AATD. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra đang đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược lực học, dược động học và hiệu quả của điều trị. Thử nghiệm được chia thành hai phần: Phần A tập trung vào bệnh nhân AATD mắc bệnh phổi, trong khi Phần B sẽ bao gồm bệnh nhân mắc bệnh gan từ nhẹ đến trung bình, có hoặc không có bệnh phổi.
Beam Therapeutics có kế hoạch tiếp tục giai đoạn tăng liều của Phần A, bao gồm đăng ký và liều lượng của nhóm thứ tư, đồng thời dự kiến sẽ trình bày thêm dữ liệu vào nửa cuối năm 2025. Công ty cũng dự kiến sẽ tiêm liều cho bệnh nhân đầu tiên trong Phần B trong cùng thời gian. BEAM-302 đã nhận được giấy phép thử nghiệm lâm sàng ở một số quốc gia, bao gồm Vương quốc Anh, New Zealand, Úc, Hà Lan và Ireland.
Hỗ trợ phản ứng tích cực của thị trường, nhà phân tích Alec Stranahan của BofA Securities đã nâng xếp hạng cổ phiếu của Beam từ Trung lập lên Mua và duy trì mục tiêu giá 42,00 đô la. Stranahan nhận xét, "Chúng tôi coi dữ liệu này là một sự kiện mở khóa giá trị quan trọng. Do đó, nền tảng của Beam ngày càng giảm rủi ro, theo quan điểm của chúng tôi, với mức định giá hấp dẫn và rủi ro pha loãng ngắn hạn hạn chế sau đợt chào bán cổ phiếu gần đây."
Các nhà đầu tư dường như được khuyến khích bởi sự cho phép của FDA và triển vọng lạc quan từ các nhà phân tích, được phản ánh trong sự tăng giá cổ phiếu của Beam Therapeutics. Khi công ty tiếp tục thử nghiệm lâm sàng và chuẩn bị cho các bản cập nhật tiếp theo vào nửa cuối năm 2025, thị trường sẽ theo dõi chặt chẽ tác động tiềm năng của BEAM-302 đối với bối cảnh điều trị cho AATD.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.