KQKD quý 3/2025: Bức tranh phân hóa, điểm sáng từ ngân hàng và xây dựng
Investing.com -- Cổ phiếu Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) đã tăng 2% sau khi công ty công bố dữ liệu mới tích cực cho thấy thuốc thử nghiệm del-zota đã chứng minh khả năng đảo ngược tiến triển bệnh ở bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD44).
Công ty dược sinh học có trụ sở tại San Diego báo cáo rằng các bệnh nhân được điều trị liên tục với del-zota trong khoảng một năm trong các thử nghiệm EXPLORE44 và EXPLORE44-OLE đã cho thấy "cải thiện chưa từng có" trên nhiều chỉ số chức năng so với dữ liệu ban đầu và dữ liệu tiến triển tự nhiên của bệnh.
Những cải thiện chức năng chính bao gồm Thời gian đứng dậy từ sàn (cải thiện 3,2 giây), Leo 4 bậc thang (cải thiện 2,1 giây), Khả năng vận động chi trên (cải thiện 1,5 điểm), và Kiểm tra đi bộ/chạy 10 mét (cải thiện 0,7 giây). Ngược lại, các nhóm so sánh tiến triển tự nhiên cho thấy sự suy giảm ở tất cả các chỉ số này.
Công ty cũng báo cáo sự giảm nhanh chóng mức creatine kinase (CK) xuống gần mức bình thường, duy trì trong suốt 16 tháng theo dõi, với 50% người tham gia có mức CK trong phạm vi bình thường sau một năm. Sản xuất dystrophin tăng khoảng 25% so với mức bình thường.
"Những dữ liệu chưa từng có này nhấn mạnh tác động của phương pháp tiếp cận mang tính cách mạng của chúng tôi trong việc đưa RNA trực tiếp đến cơ," bà Sarah Boyce, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Avidity, cho biết trong thông cáo báo chí.
Del-zota được thiết kế để đưa phosphorodiamidate morpholino oligomers đến mô cơ xương và mô tim để tạo ra dystrophin có chức năng, gần như đầy đủ chiều dài ở bệnh nhân mắc DMD44, một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tổn thương cơ tiến triển.
Thuốc này đã chứng minh hồ sơ an toàn dài hạn thuận lợi, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ hoặc trung bình. Avidity vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm lên FDA để được phê duyệt nhanh vào cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.