ADB nâng dự báo tăng trưởng Việt Nam lên 6,7% trong năm 2025
Investing.com -- Cổ phiếu Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) đã giảm mạnh 55% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa hôm thứ Hai sau khi công ty tiết lộ sự không chắc chắn về lộ trình pháp lý đối với govorestat, phương pháp điều trị bệnh Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase Deficiency (CMT-SORD).
Công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng này đã hoàn thành cuộc họp với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để thảo luận về đơn đăng ký thuốc mới tiềm năng cho govorestat, nhưng lưu ý rằng "con đường phía trước liên quan đến chiến lược nộp đơn tiềm năng để được phê duyệt theo quy định, bao gồm cả theo lộ trình phê duyệt nhanh, vẫn chưa được xác định."
Applied Therapeutics cho biết công ty vẫn đang chờ biên bản cuộc họp chính thức từ FDA để xác định các bước tiếp theo cho loại thuốc này, được phát triển để điều trị CMT-SORD, một bệnh thần kinh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 3.300 bệnh nhân tại Hoa Kỳ và 4.000 bệnh nhân tại EU.
Trước đó, công ty đã đặt mục tiêu nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) tiềm năng vào quý 3 năm 2025. Mặc dù gặp trở ngại, Applied Therapeutics vẫn khẳng định cam kết giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng của các bệnh nhân sống chung với CMT-SORD.
Govorestat, một chất ức chế Aldose Reductase thẩm thấu hệ thần kinh trung ương, đã nhận được nhiều chỉ định quy định bao gồm Chỉ định Sản phẩm Thuốc Mồ côi từ Cơ quan Thuốc châu Âu cho cả bệnh Galactosemia và CMT-SORD, cũng như Chỉ định Thuốc Mồ côi từ FDA cho một số bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.