CAMBRIDGE, Thánh lễ - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) đã công bố dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu RESPOND, cho thấy sự giảm nồng độ chuỗi ánh sáng sợi thần kinh (NfL), một dấu hiệu thoái hóa thần kinh, ở hầu hết tất cả những người tham gia được điều trị bằng SPINRAZA. Nghiên cứu Giai đoạn 4 này liên quan đến trẻ sơ sinh và trẻ mới biết đi bị teo cơ cột sống (SMA), những người trước đây đã được điều trị gen nhưng vẫn có nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng.
Nghiên cứu RESPOND, một thử nghiệm nhãn mở, đánh giá kết quả lâm sàng và độ an toàn của SPINRAZA trong khoảng thời gian hai năm. Những phát hiện gần đây được trình bày tại Hội nghị Khoa học & Lâm sàng của Hiệp hội Loạn dưỡng cơ (MDA) năm 2024 cho thấy SPINRAZA có thể mang lại lợi ích hơn nữa cho bệnh nhân SMA đã trải qua liệu pháp gen.
Trong nghiên cứu, những người tham gia có hai bản sao của gen SMN2, tất cả đều có nồng độ NfL cơ bản cao, cho thấy mức giảm trung bình 70% đối với trẻ sơ sinh và 78% đối với trẻ lớn hơn 9 tháng. Đối với nhóm nhỏ có ba bản sao SMN2, những người có mức cơ sở cao cũng bị giảm, trong khi mức độ vẫn ổn định ở một người tham gia mà không có mức cơ sở cao.
Những kết quả dấu ấn sinh học này bổ sung cho những phát hiện trước đó từ tháng 6/2023, báo cáo sự cải thiện chức năng vận động ở hầu hết những người tham gia. Không có mối quan tâm an toàn mới nào được xác định và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được xem xét liên quan đến SPINRAZA hoặc dẫn đến việc rút nghiên cứu.
SPINRAZA, được phê duyệt tại hơn 71 quốc gia, là một phương pháp điều trị nền tảng cho SMA, với hơn 14.000 cá nhân được điều trị trên toàn cầu. Nó là một oligonucleotide antisense nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của SMA bằng cách tăng sản xuất protein tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN) đầy đủ. Thuốc được dùng trực tiếp vào hệ thống thần kinh trung ương và đã chứng minh hiệu quả bền vững và hồ sơ an toàn được thiết lập tốt.
Biogen, được thành lập vào năm 1978, là một nhà lãnh đạo công nghệ sinh học tập trung vào khoa học sáng tạo để cung cấp các loại thuốc biến đổi. Công ty đã cấp phép bản quyền toàn cầu đối với SPINRAZA từ Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS).
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.