CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) đã thông báo hoàn thành đăng ký cho thử nghiệm HELIOS Giai đoạn 2, đang đánh giá AMX0035 điều trị tiềm năng cho hội chứng Wolfram (WS), một bệnh di truyền hiếm gặp và thường gây tử vong mà không có cách chữa trị. Nghiên cứu đã ghi danh thành công 12 người tham gia trưởng thành và kết quả sơ bộ dự kiến vào nửa cuối năm 2024.
Thử nghiệm HELIOS là một nghiên cứu nhãn mở được thiết kế để đánh giá sự an toàn, khả năng dung nạp và tác động của AMX0035 đối với các chức năng nội tiết, thần kinh và nhãn khoa ở người lớn mắc WS. Những phát hiện từ nghiên cứu này sẽ hướng dẫn sự phát triển của các thử nghiệm trong tương lai cho WS của Amylyx.
WS được đặc trưng bởi thoái hóa thần kinh và bệnh tiểu đường khởi phát ở trẻ em, trong số các triệu chứng khác, với tiên lượng thường bao gồm khuyết tật thần kinh nghiêm trọng và tử vong sớm. Các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu giải quyết việc quản lý triệu chứng, để lại một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh tiến triển này.
Các nhà nghiên cứu từ Đại học Y Washington ở St. Louis, phối hợp với Amylyx, đã công bố dữ liệu tiền lâm sàng vào tháng 9/2022 cho thấy AMX0035 có thể ảnh hưởng đến các con đường và biểu hiện bệnh ở WS. Dữ liệu này cung cấp bằng chứng ban đầu về khái niệm cho sự phát triển trị liệu của AMX0035 trong điều trị WS.
AMX0035, một sự kết hợp liều cố định đường uống của natri phenylbutyrate và taursodiol, đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ là RELYVRIO® để điều trị xơ cứng teo cơ một bên (ALS) ở người lớn và được chấp thuận có điều kiện ở Canada là ALBRIOZA™ cho cùng một chỉ định. Thuốc cũng đang được điều tra về các bệnh thoái hóa thần kinh khác.
Vào tháng 11 năm 2020, FDA đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho AMX0035 để điều trị WS, điều này có thể dẫn đến các lợi ích như khuyến khích tài chính cho phát triển lâm sàng và độc quyền thị trường tiềm năng khi được phê duyệt theo quy định.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) gần đây đã hoàn thành đăng ký cho thử nghiệm HELIOS Giai đoạn 2, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc theo đuổi các phương pháp điều trị mới cho các bệnh hiếm gặp của công ty. Khi các nhà đầu tư và các nhà quan sát ngành công nghiệp xem xét tiềm năng tăng trưởng và đổi mới của Amylyx, các số liệu tài chính quan trọng từ InvestingPro cung cấp cái nhìn sâu sắc về vị trí thị trường hiện tại của công ty.
Dữ liệu của InvestingPro chỉ ra rằng Amylyx có vốn hóa thị trường khoảng 1,02 tỷ đô la, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng tăng trưởng của nó. Mặc dù tỷ lệ P/E cao là 771,56, điều này cho thấy các nhà đầu tư đang trả phí bảo hiểm cho thu nhập, tỷ lệ P/E được điều chỉnh dựa trên mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023 tăng vọt lên 15.426,37, báo hiệu kỳ vọng cao về tăng trưởng thu nhập trong tương lai. Doanh thu của công ty đã chứng kiến mức tăng trưởng hàng năm là 85.181,74% tính đến quý 3 năm 2023, cho thấy quy mô kinh doanh đang mở rộng nhanh chóng.
Với tỷ lệ Giá / Sổ sách là 2,5 tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 3 năm 2023, cổ phiếu của Amylyx đang được định giá gấp khoảng hai lần rưỡi giá trị sổ sách của nó, điều này có thể cho thấy niềm tin của thị trường vào tài sản của công ty và khả năng sinh lời trong tương lai.
InvestingPro Tips cho thấy Tăng trưởng doanh thu và Biên lợi nhuận gộp, lần lượt ở mức 85181,74% và 60,76% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023, là những chỉ số chính về khả năng của công ty trong việc biến các phương pháp điều trị sáng tạo của mình thành thành công về tài chính. Tỷ suất lợi nhuận gộp cao đặc biệt hứa hẹn đối với Amylyx khi nó tiến lên phía trước với các thử nghiệm lâm sàng và tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho các loại thuốc mới.
Đối với những người quan tâm đến phân tích toàn diện và hiểu biết bổ sung, InvestingPro cung cấp nhiều mẹo hơn để giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt. Bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá SFY24, bạn có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc sử dụng SFY241 để được giảm thêm 10% cho đăng ký 1 năm. Với các đăng ký này, các nhà đầu tư có thể truy cập tổng cộng 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có thể cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của Amylyx.
Khi Amylyx tiếp tục điều hướng bối cảnh phức tạp của việc phát triển thuốc cho các bệnh thoái hóa thần kinh, những số liệu tài chính và lời khuyên của chuyên gia này sẽ rất quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi tiến trình của công ty và đánh giá tiềm năng đầu tư dài hạn của nó.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.