Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), một công ty công nghệ sinh học với doanh thu 12 tháng gần nhất vượt 590 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Sáu rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ (CRL) cho Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) đối với UX111 (ABO-102), một liệu pháp gen AAV dùng để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA). Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã giảm hơn 22% trong tuần qua sau thông tin này.
Theo thông cáo báo chí được đưa vào hồ sơ SEC của công ty, FDA đã yêu cầu bổ sung thông tin và cải thiện liên quan đến một số khía cạnh hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC), cũng như các quan sát từ các cuộc thanh tra cơ sở sản xuất gần đây. Ultragenyx cho biết công ty tin rằng những quan sát này liên quan đến cơ sở và quy trình, không trực tiếp liên quan đến chất lượng sản phẩm.
Công ty dự định làm việc với FDA trong những tháng tới để giải quyết các vấn đề được quan sát. Sau khi giải quyết xong, Ultragenyx dự kiến sẽ nộp lại BLA và dự đoán thời gian xem xét lên đến sáu tháng sau khi nộp lại. Mặc dù cổ phiếu hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang bị định giá thấp, với các nhà phân tích duy trì đồng thuận tích cực. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về định giá và triển vọng tăng trưởng của Ultragenyx, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro.
Hồ sơ cũng lưu ý rằng quá trình đánh giá lâm sàng của FDA vẫn đang tiếp tục. Cơ quan này đã ghi nhận rằng dữ liệu kết quả phát triển thần kinh được cung cấp là mạnh mẽ và dữ liệu dấu ấn sinh học cung cấp bằng chứng hỗ trợ bổ sung. CRL không đề cập đến bất kỳ vấn đề nào liên quan đến gói dữ liệu lâm sàng hoặc các cuộc thanh tra lâm sàng nhưng yêu cầu cập nhật dữ liệu lâm sàng từ các bệnh nhân hiện tại được đưa vào hồ sơ nộp lại.
Ultragenyx được thành lập tại Delaware và cổ phiếu phổ thông của công ty được niêm yết trên thị trường Nasdaq Global Select Market với mã RARE.
Bài viết này dựa trên tuyên bố từ hồ sơ SEC của công ty vào hôm thứ Sáu.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã gặp trở ngại về quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ cho liệu pháp gen UX111 của họ, dùng để điều trị hội chứng Sanfilippo loại A. FDA yêu cầu thông tin bổ sung liên quan đến hóa học, sản xuất và kiểm soát, mà công ty tin rằng có thể giải quyết được. Ultragenyx dự định làm việc với FDA để giải quyết các vấn đề này và nộp lại Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm, với khả năng phê duyệt bị trì hoãn đến năm 2026. Về phía các nhà phân tích, TD Cowen đã tái khẳng định đánh giá Mua đối với Ultragenyx mặc dù kết quả tạm thời không như mong đợi cho phương pháp điều trị setrusumab, nhấn mạnh cơ hội thành công cao trong phân tích cuối cùng. Morgan Stanley cũng duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, nhấn mạnh hồ sơ an toàn tích cực của setrusumab trong các thử nghiệm đang diễn ra. Tuy nhiên, Wells Fargo đã hạ mục tiêu giá cho Ultragenyx xuống 65 USD, viện dẫn sự chậm trễ trong thử nghiệm Orbit Giai đoạn 3 nhưng vẫn lạc quan về tiềm năng của thuốc. Những diễn biến này phản ánh những thách thức và cơ hội đang diễn ra đối với Ultragenyx trong nỗ lực phát triển đường ống điều trị của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.