NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 đang diễn ra của NGN-401, một liệu pháp gen nhằm điều trị hội chứng Rett ở bệnh nhân nhi. Việc điều trị cho thấy sự an toàn thuận lợi và cải thiện có ý nghĩa ở những người tham gia, cho thấy những lợi ích tiềm năng về kỹ năng và các mốc phát triển.
Nhóm thuần tập liều thấp của thử nghiệm, bao gồm bốn bệnh nhân nhi nữ, đã chứng minh những cải thiện nhất quán qua các đánh giá khác nhau về hội chứng Rett. Đáng chú ý, tất cả những người tham gia đều đạt được điểm số cho thấy sự cải thiện lâm sàng đáng kể trên thang điểm Cải thiện Ấn tượng Toàn cầu Lâm sàng. Ngoài ra, những cải thiện trong Bảng câu hỏi hành vi hội chứng Rett dao động từ 28 đến 52% so với mức cơ bản và những người tham gia có được các kỹ năng trong các lĩnh vực lâm sàng cốt lõi của bệnh.
Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị đã được báo cáo, và hầu hết các tác dụng phụ đều đáp ứng với steroid. Tuy nhiên, một tác dụng phụ nghiêm trọng gần đây phù hợp với những rủi ro đã biết của liệu pháp gen virus liên quan đến adeno đã được quan sát thấy ở một người tham gia liều cao.
Neurogene cũng đã bắt đầu một đoàn hệ vị thành niên / người lớn trong thử nghiệm và đã liên kết với FDA về các yêu cầu sản xuất cho một thử nghiệm đăng ký trong tương lai và ra mắt sản phẩm tiềm năng.
Công ty có kế hoạch hoàn thành tuyển sinh cho nhóm thuần tập nhi khoa liều thấp vào quý IV năm 2024 và sẽ cung cấp thông tin cập nhật về thiết kế thử nghiệm đăng ký vào nửa đầu năm 2025. Dữ liệu tạm thời bổ sung dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
Ngược lại, Neurogene tiết lộ rằng họ không có kế hoạch thúc đẩy chương trình trị liệu gen NGN-101 cho bệnh CLN5 Batten, vì FDA đã từ chối ứng dụng Liệu pháp Y học Tái tạo.
Hôm nay, Neurogene sẽ tổ chức một webcast nhà đầu tư / nhà phân tích để thảo luận về dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng NGN-401.
NGN-401 là một liệu pháp nghiên cứu cung cấp gen MECP2, có liên quan đến hội chứng Rett, sử dụng công nghệ điều hòa chuyển gen EXACT độc quyền của Neurogene để tránh độc tính do biểu hiện quá mức gen.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Neurogene Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene Inc. đã bảo đảm khoảng 200 triệu đô la trong một khoản tài trợ PIPE được đăng ký quá mức. Khoản tài trợ này, liên quan đến các công ty đầu tư chăm sóc sức khỏe nổi tiếng như RTW Investments và Casdin Capital, dự kiến sẽ mở rộng đường băng tài chính của Neurogene vào nửa cuối năm 2027. Các quỹ này nhằm hỗ trợ việc hoàn thành ghi danh cho một nghiên cứu về liệu pháp gen của họ, NGN-401, cho hội chứng Rett, trong số các mục đích khác của công ty.
Công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng 18,5 triệu USD trong quý II/2024, với chi phí nghiên cứu và phát triển lên tới 15,7 triệu USD. Ứng cử viên liệu pháp gen của Neurogene, NGN-401, đã nhận được chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo từ FDA, dự kiến sẽ đẩy nhanh quá trình phê duyệt.
Về xếp hạng của các nhà phân tích, BMO Capital và William Blair đều duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu Neurogene, trong khi H.C. Wainwright điều chỉnh mục tiêu giá cổ phiếu từ 51 USD lên 49 USD, duy trì xếp hạng Mua. Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1/2 sắp tới từ đoàn hệ liều thấp của nghiên cứu NGN-401 của họ và bản cập nhật vào quý đầu tiên của năm 2025, bao gồm dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1/2 tạm thời và cập nhật quy định cho NGN-101 trong điều trị bệnh CLN5 Batten. Đây là những phát triển gần đây có khả năng ảnh hưởng đến quỹ đạo của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) báo cáo dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực cho liệu pháp gen hội chứng Rett, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Neurogene ở mức 934,76 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của công ty.
Cổ phiếu này đã cho thấy hiệu suất đáng chú ý, với tổng lợi nhuận giá 351,72% trong năm qua và lợi nhuận 251,96% từ đầu năm đến nay. Động lực mạnh mẽ này phù hợp với kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực và có thể cho thấy niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư vào đường ống trị liệu gen của Neurogene.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Neurogene hiện đang giao dịch ở mức bội số thu nhập cao, với tỷ lệ P / E là 264,67. Điều này cho thấy các nhà đầu tư đang định giá kỳ vọng tăng trưởng đáng kể trong tương lai, có thể bị ảnh hưởng bởi kết quả thử nghiệm NGN-401 đầy hứa hẹn.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Neurogene nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi công ty thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Ngoài ra, tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, có khả năng cung cấp một bộ đệm chống lại chi phí hoạt động liên quan đến các thử nghiệm đang diễn ra và ra mắt sản phẩm tiềm năng.
Điều đáng chú ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, điều này không có gì lạ đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn lâm sàng phát triển thuốc. Việc công ty tập trung vào việc thúc đẩy ứng cử viên hàng đầu, NGN-401 và quyết định không theo đuổi chương trình NGN-101 cho bệnh CLN5 Batten, có thể ảnh hưởng đến triển vọng tài chính ngắn hạn của công ty.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 17 lời khuyên bổ sung cho Neurogene, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.