Zorevunersen thể hiện tiềm năng điều trị hội chứng Dravet trong dữ liệu 3 năm

BEDFORD/CAMBRIDGE - Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK), một công ty công nghệ sinh học với điểm số sức khỏe tài chính xuất sắc trên InvestingPro và vốn hóa thị trường 1,07 tỷ đô la, cùng với Biogen (NASDAQ:BIIB) đã công bố dữ liệu lâm sàng mới cho thấy zorevunersen đã chứng minh khả năng giảm co giật bền vững và cải thiện nhận thức cũng như hành vi ở bệnh nhân mắc hội chứng Dravet trong thời gian điều trị ba năm.

Dữ liệu sẽ được trình bày tại Đại hội Động kinh Quốc tế lần thứ 36 ở Lisbon từ ngày 30 tháng 8 đến ngày 3 tháng 9, cho thấy những cải thiện đáng kể về gánh nặng co giật tổng thể và số ngày không co giật ở những bệnh nhân đang sử dụng các thuốc chống co giật tiêu chuẩn. Sự phát triển này diễn ra khi cổ phiếu của Stoke đã thể hiện đà tăng trưởng đáng kể, với mức lợi nhuận 137% trong sáu tháng qua và hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 19,91 đô la.

Zorevunersen là một oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu, được thiết kế để tăng sản xuất protein NaV1.1 trong tế bào não từ bản sao không đột biến của gen SCN1A, giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của hội chứng Dravet.

"Việc giảm co giật đáng kể và bền vững cùng với cải thiện nhận thức và hành vi ở những bệnh nhân đã đang sử dụng thuốc chống co giật tiêu chuẩn hỗ trợ tiềm năng điều chỉnh bệnh," ông Barry Ticho, Giám đốc Y khoa của Stoke Therapeutics cho biết.

Bà Katherine Dawson, Trưởng Đơn vị Phát triển Trị liệu tại Biogen, lưu ý rằng dữ liệu "rất đáng khích lệ và hỗ trợ thiết kế của nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR hiện đang tuyển và dùng thuốc cho bệnh nhân."

Hội chứng Dravet là một bệnh não tổn thương phát triển và động kinh nghiêm trọng đặc trưng bởi các cơn co giật tái phát và suy giảm nhận thức. Hầu hết các trường hợp đều do đột biến gen SCN1A, dẫn đến mức protein NaV1.1 không đủ trong tế bào não. Hơn 90% bệnh nhân tiếp tục bị co giật mặc dù đã điều trị bằng các thuốc chống co giật hiện có.

Nghiên cứu Giai đoạn 3 EMPEROR là một thử nghiệm toàn cầu, mù đôi, có đối chứng giả dược đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của zorevunersen ở trẻ em từ 2 đến dưới 18 tuổi mắc hội chứng Dravet. Tiêu chí đánh giá chính là phần trăm thay đổi tần suất co giật vận động chính so với mức cơ sở tại tuần 28.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty. Các nhà phân tích duy trì quan điểm lạc quan về Stoke Therapeutics, với mục tiêu giá dao động từ 15 đến 35 đô la mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng của Stoke và 13 ProTips bổ sung, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn độc quyền trên InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Stoke Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính cho Quý 2 năm 2025, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty ghi nhận khoản lỗ thấp hơn dự kiến, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,40 đô la, so với dự báo -0,50 đô la. Doanh thu cũng vượt dự đoán, đạt 13,8 triệu đô la so với mức kỳ vọng 9,39 triệu đô la. Ngoài những kết quả tài chính này, BTIG đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Stoke Therapeutics, giảm xuống còn 28 đô la từ 29 đô la, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này chịu ảnh hưởng bởi dữ liệu 36 tháng cho phương pháp điều trị Zorevunersen của Stoke, cho thấy sự giảm sâu hơn các cơn co giật theo thời gian. Những bệnh nhân bắt đầu với liều nạp dự kiến 45 mg đã thể hiện kết quả ấn tượng và bền vững. Những phát triển này là một phần trong tiến trình liên tục của công ty trong các phương pháp điều trị và hiệu suất tài chính.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.