Ý đã phê duyệt hoàn trả chi phí cho liệu pháp chỉnh sửa gen CASGEVY của Vertex

LONDON - Cơ quan Dược phẩm Ý (AIFA) đã đạt được thỏa thuận hoàn trả chi phí với Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), một công ty công nghệ sinh học nổi bật với giá trị vốn hóa thị trường 99,26 tỷ USD, cho CASGEVY, liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 dành cho bệnh nhân đủ điều kiện mắc bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT) và bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) nặng. Theo dữ liệu của InvestingPro, Vertex duy trì sức khỏe tài chính xuất sắc với các chỉ số lợi nhuận mạnh mẽ, giúp công ty có vị thế tốt cho sự mở rộng này.

Thỏa thuận này đặc biệt quan trọng vì Ý có dân số mắc TDT lớn nhất ở châu Âu, với khoảng 5.000 người từ 12 tuổi trở lên đang sống với tình trạng này và khoảng 2.300 người mắc SCD. Việc mở rộng thị trường này phù hợp với quỹ đạo tăng trưởng mạnh mẽ của Vertex, được chứng minh bằng mức tăng trưởng doanh thu 10,46% trong 12 tháng qua. Phân tích của InvestingPro cho thấy 11 nhà phân tích đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập cho giai đoạn sắp tới, cho thấy thị trường đặt niềm tin mạnh mẽ vào chiến lược mở rộng của công ty.

CASGEVY là liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho các tình trạng này ở châu Âu. Phương pháp điều trị hoạt động bằng cách chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân để sản xuất mức hemoglobin bào thai cao, giúp giảm hoặc loại bỏ các cơn khủng hoảng tắc mạch ở bệnh nhân SCD và yêu cầu truyền máu cho bệnh nhân TDT.

"Hôm nay là một bước ngoặt cho những người đủ điều kiện ở Ý đang sống với bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu và bệnh hồng cầu hình liềm, hai căn bệnh làm rút ngắn tuổi thọ với các lựa chọn điều trị hạn chế," ông Ludovic Fenaux, Phó Chủ tịch Cấp cao, Vertex International, cho biết trong một thông cáo báo chí.

Cả TDT và SCD đều là những bệnh di truyền nghiêm trọng ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống và tuổi thọ. TDT đòi hỏi phải truyền máu thường xuyên và liệu pháp chelate sắt trong suốt cuộc đời của một người, với độ tuổi tử vong trung bình ở châu Âu từ 50-55 tuổi. SCD gây đau đớn nghiêm trọng, tổn thương nội tạng và có độ tuổi tử vong trung bình ở châu Âu khoảng 40 tuổi.

Ý tham gia cùng một số quốc gia khác đã ký thỏa thuận hoàn trả chi phí cho CASGEVY, bao gồm Áo, Bahrain, Đan Mạch, Anh, Ả Rập Saudi và Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất.

Liệu pháp này được phê duyệt cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc SCD nặng với các cơn khủng hoảng tắc mạch tái phát hoặc TDT, những người mà việc cấy ghép tế bào gốc tạo máu là phù hợp và không có người hiến tặng phù hợp.

Trong các tin tức gần đây khác, Vertex Pharmaceuticals đã báo cáo doanh thu quý hai năm 2025 đạt 2,96 tỷ USD, vượt qua cả ước tính của Truist Securities là 2,93 tỷ USD và sự đồng thuận ở mức 2,91 tỷ USD. Mặc dù vượt doanh thu, Truist Securities đã hạ mục tiêu giá cho Vertex xuống 490 USD, duy trì xếp hạng Mua do sự phụ thuộc của công ty vào dòng sản phẩm xơ nang. Canaccord Genuity cũng điều chỉnh mục tiêu giá xuống 411 USD sau các cập nhật đường ống sản phẩm không đồng nhất, trong khi duy trì xếp hạng Giữ. Trong khi đó, Bernstein SocGen Group đã nâng mục tiêu giá lên 471 USD, ngay cả khi các cập nhật không thuận lợi cho đường ống sản phẩm giảm đau của Vertex dẫn đến sự sụt giảm đáng kể giá cổ phiếu. Goldman Sachs tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 624 USD, nhấn mạnh sự đa dạng hóa của Vertex ngoài xơ nang. Tuy nhiên, BofA Securities đã hạ mục tiêu giá xuống 34 USD, trích dẫn triển vọng năm tài chính 2025 yếu hơn và các vấn đề tiềm ẩn ngoài điều kiện kinh tế vĩ mô. Những phát triển này phản ánh nhiều quan điểm khác nhau của các nhà phân tích về sức khỏe tài chính và định hướng chiến lược của Vertex.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.