Wave Life Sciences công bố dữ liệu đầy hứa hẹn cho phương pháp điều trị AATD

CAMBRIDGE - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,53 tỷ USD và mức tăng trưởng mạnh 73% trong năm qua theo InvestingPro, đã công bố dữ liệu tích cực từ nghiên cứu RestorAATion-2 giai đoạn 1b/2a đang tiến hành để đánh giá WVE-006 như một phương pháp điều trị bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD).

Dữ liệu cho thấy các liều lặp lại 200 mg của WVE-006, một oligonucleotide chỉnh sửa RNA liên hợp với GalNAc, đã đạt được sản xuất bền vững protein AAT trong huyết thanh ở mức liên quan đến nguy cơ thấp hơn đối với các bệnh gan và phổi do AATD. Nhóm đa liều 200 mg đã đạt mức AAT tổng cộng là 11,9 micromolar (μM), với M-AAT dạng hoang dã tăng lên 7,2 μM.

Đáng chú ý, ở một người tham gia bị đáp ứng pha cấp không liên quan đến thuốc do sỏi thận, mức AAT tổng cộng đạt 20,6 μM, bao gồm 10,3 μM M-AAT. Điều này chứng minh khả năng của phương pháp điều trị trong việc cho phép điều hòa sinh lý sản xuất AAT trong các đáp ứng viêm.

Một liều đơn 400 mg đạt 12,8 μM AAT tổng cộng và 5,3 μM M-AAT. Công ty báo cáo rằng dữ liệu từ cả hai nhóm liều lượng hỗ trợ việc dùng thuốc dưới da hàng tháng hoặc ít thường xuyên hơn.

"WVE-006 tiếp tục chuyển hóa trong thử nghiệm lâm sàng ở tất cả người tham gia để thúc đẩy sản xuất M-AAT một cách nhất quán, giúp bảo vệ chức năng phổi, cũng như giảm Z-AAT đột biến, nguyên nhân gây bệnh gan," ông Paul Bolno, Chủ tịch và Giám đốc điều hành tại Wave Life Sciences, cho biết theo thông cáo báo chí.

Phương pháp điều trị này cho đến nay đã được dung nạp tốt với chỉ các tác dụng phụ nhẹ đến trung bình được báo cáo và không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc trường hợp ngừng điều trị nào.

AATD ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Hoa Kỳ và châu Âu là người đồng hợp tử đối với đột biến Z trong gen SERPINA1, có thể dẫn đến cả bệnh phổi và gan.

GSK nắm giữ giấy phép độc quyền toàn cầu cho WVE-006, với trách nhiệm phát triển chuyển giao cho GSK sau khi Wave hoàn thành nghiên cứu hiện tại. Wave có thể nhận được tới 525 triệu USD tiền mốc thanh toán, cộng với tiền bản quyền theo tỷ lệ từ doanh số bán hàng ròng.

Dữ liệu từ nhóm đa liều 400 mg hàng tháng dự kiến sẽ có trong quý đầu tiên năm 2026.

Trong tin tức gần đây khác, Wave Life Sciences Ltd đã báo cáo kết quả kinh doanh quý 2 năm 2025, cho thấy sự thiếu hụt đáng kể về doanh thu. Công ty công bố thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,31 USD, thấp hơn dự báo -0,27 USD. Doanh thu được báo cáo ở mức 8,7 triệu USD, thấp hơn đáng kể so với dự kiến 14,31 triệu USD, đánh dấu mức chênh lệch doanh thu 39,2%. Những diễn biến này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư đang theo dõi sức khỏe tài chính của công ty. Mặc dù cuộc gọi công bố thu nhập không đáp ứng được kỳ vọng, giá cổ phiếu đã có một số biến động trong giao dịch trước giờ mở cửa và sau đó. Kết quả tài chính có thể ảnh hưởng đến xếp hạng của các nhà phân tích và tâm lý nhà đầu tư trong tương lai. Vì đây là những diễn biến gần đây, thị trường có thể sẽ tiếp tục phản ứng với thông tin này. Các nhà đầu tư nên theo dõi các thông báo tiếp theo từ Wave Life Sciences về bất kỳ điều chỉnh chiến lược hoặc cập nhật nào.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.