Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường là 1,87 tỷ USD, đã thông báo bắt đầu thử nghiệm lâm sàng INLIGHT giai đoạn 1 cho WVE-007, nhắm mục tiêu điều trị béo phì. WVE-007, một RNA gây nhiễu nhỏ liên hợp GalNAc mới (siRNA), được thiết kế để làm im lặng RNA thông tin INHBE, một mục tiêu đã được xác nhận về mặt di truyền để giảm cân khỏe mạnh giúp bảo tồn khối lượng cơ bắp đồng thời giảm mỡ. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, định vị tốt cho các sáng kiến phát triển lâm sàng.
Thử nghiệm INLIGHT sẽ ghi danh người lớn thừa cân hoặc béo phì để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và tác động đến trọng lượng cơ thể và thành phần, cũng như sức khỏe trao đổi chất. Thử nghiệm phù hợp với hướng dẫn gần đây của FDA nhấn mạnh tầm quan trọng của việc duy trì khối lượng nạc trong các liệu pháp giảm cân. Dữ liệu lâm sàng bằng chứng khái niệm từ INLIGHT dự kiến sẽ được đưa ra vào năm 2025.
WVE-007 là siRNA đầu tiên của Wave Life Sciences bước vào phát triển lâm sàng. Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của công ty, Paul Bolno, MD, MBA, nhấn mạnh tiềm năng của nó đối với liều lượng một hoặc hai lần mỗi năm là một lợi thế độc đáo trong việc giải quyết đại dịch béo phì toàn cầu, ảnh hưởng đến hơn 1 tỷ người.
Dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy WVE-007 có thể có hiệu quả như một phương pháp điều trị độc lập, kết hợp với GLP-1 hoặc như một liệu pháp duy trì để ngăn ngừa tăng cân sau khi ngừng điều trị GLP-1. Thuốc nhằm mục đích tạo ra một kiểu hình lành mạnh liên quan đến ít mỡ bụng hơn, chất béo trung tính thấp hơn và giảm nguy cơ mắc bệnh tiểu đường loại 2 và bệnh tim mạch.
Wave Life Sciences chuyên về các loại thuốc RNA và có một quy trình đa dạng bao gồm các chương trình điều trị thiếu hụt kháng trypsin Alpha-1, loạn dưỡng cơ Duchenne, bệnh Huntington và béo phì. Công ty có trụ sở chính tại Cambridge, MA và được biết đến với nền tảng PRISM®, tích hợp các phương thức nhắm mục tiêu RNA khác nhau với đổi mới hóa học và hiểu biết sâu sắc về di truyền học của con người.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Wave Life Sciences.
Trong một tin tức gần đây khác, Wave Life Sciences đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong quy trình lâm sàng và hiệu quả tài chính của mình. Công ty công nghệ sinh học đã vạch ra triển vọng chuyển đổi cho năm 2025 trong cuộc gọi thu nhập quý 3 năm 2024, nêu bật ba bộ dữ liệu lâm sàng tích cực, phản hồi ban đầu của FDA về chương trình bệnh Huntington và tiến bộ trong chương trình béo phì. Công ty đặc biệt lạc quan về các lộ trình phê duyệt tăng tốc tiềm năng cho các chương trình Rối loạn dưỡng cơ Huntington và Duchenne.
Wave Life Sciences đã báo cáo kết quả tạm thời tích cực cho ứng cử viên Loạn dưỡng cơ Duchenne, WVE-N531, với dữ liệu đầy đủ trong 48 tuần dự kiến vào quý 1 năm 2025. Thử nghiệm Select HD cho bệnh Huntington đã chứng minh gần 50% sự im lặng của gen đột biến, với một ứng dụng IND được lên kế hoạch vào nửa cuối năm 2025. Công ty cũng đã báo cáo bằng chứng đột phá về dữ liệu cơ chế cho WVE-006 đối với sự thiếu hụt kháng trypsin Alpha-1 và đang chuẩn bị tham gia thử nghiệm lâm sàng vào đầu năm 2025 cho chương trình béo phì của mình, WVE-007.
Hơn nữa, Wave Life Sciences tập trung vào các chiến lược điều chỉnh cho dystrophin như một dấu ấn sinh học thay thế lâm sàng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne và teo đuôi đối với bệnh Huntington. Công ty cũng đang hợp tác với các đối tác tiềm năng sau quyết định không tham gia của Takeda. Bất chấp thất bại này, công nghệ chỉnh sửa RNA của công ty cho thấy tiềm năng tăng hiệu quả định lượng và có niềm tin vào hiệu quả chỉnh sửa của liên hợp GalNAc nhắm mục tiêu vào các tế bào gan.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.