Rủi ro chính phủ sụp đổ: Chứng khoán Pháp giảm mạnh, thị trường châu Âu chao đảo
Investing.com — BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), một công ty dược phẩm với sức khỏe tài chính xuất sắc và điểm Piotroski hoàn hảo theo InvestingPro, đã công bố dữ liệu mới cho thấy VOXZOGO (vosoritide) có thể có tác động đáng kể đến tình trạng cong xương chày ở trẻ em mắc chứng loạn sản sụn xương, một nguyên nhân phổ biến gây đau và suy giảm chức năng ở nhóm dân số này. Những phát hiện này đã được trình bày tại các cuộc họp nội tiết gần đây ở Copenhagen và Maryland.
Một phân tích từ nghiên cứu lâm sàng VOXZOGO Phase 2 CANOPY cho thấy trẻ em mắc chứng loạn sản sụn xương được điều trị bằng VOXZOGO đã trải qua sự giảm đáng kể tình trạng cong xương chày so với những trẻ được dùng giả dược. Với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 81% và tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 19,4% trong 12 tháng qua, BioMarin tiếp tục thể hiện khả năng thực hiện thương mại vững chắc. Đáng chú ý, những cải thiện này được duy trì trong nhiều năm điều trị. Ông Michael Hughes từ Hiệp hội Người Lùn Hoa Kỳ nhấn mạnh tầm quan trọng của việc giải quyết các kết quả ngoài chiều cao, chẳng hạn như cong xương chày, điều có thể đòi hỏi phẫu thuật đối với một số trẻ em.
Ông Klane White, bác sĩ phẫu thuật chỉnh hình nhi khoa, lưu ý những cải thiện đáng kể về tỷ lệ cân đối, chất lượng cuộc sống và cong xương chày được quan sát thấy ở trẻ em được điều trị bằng VOXZOGO. Ngoài ra, dữ liệu mô hình hóa mới cho thấy việc điều trị sớm và liên tục bằng VOXZOGO có thể dẫn đến tăng chiều cao người lớn cuối cùng lên đến 26,4 cm ở nam và 21,7 cm ở nữ so với trẻ không được điều trị.
Hơn nữa, nghiên cứu về loạn sản sụn xương dưới sụn, một dạng loạn sản xương, cho thấy những người mắc bệnh này có tỷ lệ bệnh đồng mắc, phẫu thuật và thăm khám bác sĩ cao hơn. Ông Greg Friberg từ BioMarin nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chẩn đoán và can thiệp sớm.
VOXZOGO cũng đang được đánh giá cho các tình trạng xương khác, bao gồm hội chứng Turner. Kết quả ban đầu từ một nghiên cứu Phase 2 cho thấy sự gia tăng đáng kể về tốc độ tăng trưởng hàng năm, ngay cả ở những trẻ trước đây đã thấy kết quả không tối ưu từ điều trị hormone tăng trưởng của con người. Với tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 5,52 và mức nợ vừa phải, phân tích InvestingPro cho thấy BioMarin đang ở vị thế tốt để tiếp tục đầu tư vào đường ống phát triển của mình. Để biết thông tin chi tiết và các ProTips bổ sung về triển vọng tài chính của BioMarin, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.
BioMarin đang thúc đẩy chương trình lâm sàng CANOPY cho VOXZOGO trong nhiều tình trạng khác nhau, với một nghiên cứu Phase 3 quan trọng cho loạn sản sụn xương dưới sụn đã hoàn thành vào tháng 4 và dữ liệu hàng đầu dự kiến vào năm 2026.
VOXZOGO được phê duyệt ở nhiều khu vực cho trẻ em mắc chứng loạn sản sụn xương và đĩa tăng trưởng mở, với sự phê duyệt tại Hoa Kỳ dựa trên tốc độ tăng trưởng hàng năm được cải thiện. Thuốc được tiêm hàng ngày, và việc tiếp tục phê duyệt có thể phụ thuộc vào việc xác minh thêm lợi ích lâm sàng.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ BioMarin Pharmaceutical Inc. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu của BioMarin hiện đang bị định giá thấp, mang đến cơ hội tiềm năng cho các nhà đầu tư quan tâm đến lĩnh vực công nghệ sinh học. Khám phá thêm các cơ hội bị định giá thấp tại Cổ phiếu Bị Định Giá Thấp Nhất của Investing.com.
Trong tin tức gần đây khác, BioMarin Pharmaceutical Inc. đã báo cáo kết quả tài chính mạnh mẽ cho quý đầu tiên của năm 2025, vượt quá kỳ vọng của Phố Wall. Công ty đã công bố thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là 1,13 USD, cao hơn đáng kể so với dự báo 0,70 USD, và đạt doanh thu 745 triệu USD, vượt qua mức dự kiến 741,02 triệu USD. BioMarin xác nhận hướng dẫn EPS cả năm sẽ nằm trong khoảng từ 4,20 USD đến 4,40 USD, cho thấy mức tăng trưởng 19-25% so với cùng kỳ năm trước. Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với BioMarin với mức giá mục tiêu 90 USD, nhấn mạnh hiệu suất nhất quán và triển vọng tăng trưởng tích cực của công ty. Các nhà phân tích của công ty dự đoán rằng BioMarin sẽ tiếp tục trải qua mức tăng trưởng thu nhập hai con số đến năm 2029. Ngoài ra, biên lợi nhuận hoạt động của công ty dự kiến sẽ cải thiện, với kỳ vọng đạt từ 31% đến 33% vào năm 2025. BioMarin vẫn lạc quan về triển vọng tương lai, hướng tới mục tiêu doanh thu 4 tỷ USD vào năm 2027. Những phát triển này nhấn mạnh sự tập trung chiến lược của BioMarin vào đổi mới và mở rộng sự hiện diện trên thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.