Verve công bố kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn cho thuốc điều trị cholesterol

Investing.com — Verve Therapeutics (VERV), hiện đang giao dịch ở mức 3,26 USD và cho thấy dấu hiệu bị định giá thấp theo phân tích của InvestingPro, đã công bố hôm nay rằng thuốc chỉnh sửa gen thử nghiệm VERVE-102 của họ đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b, có thể đánh dấu một bước tiến quan trọng trong điều trị bệnh tim mạch. Thử nghiệm, bao gồm 14 người tham gia mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình hoặc bệnh động mạch vành sớm, báo cáo mức giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) trung bình là 53% và mức giảm cao nhất là 69% ở nhóm liều cao nhất.

VERVE-102, sử dụng công nghệ phân phối GalNAc-LNP độc quyền của Verve, được thiết kế để vô hiệu hóa vĩnh viễn gen PCSK9 trong gan, dẫn đến giảm LDL-C kéo dài, một yếu tố chính gây ra xơ vữa động mạch. Phương pháp điều trị đã được đón nhận tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc thay đổi đáng kể về enzym gan hoặc tiểu cầu được quan sát thấy ở bất kỳ mức liều nào.

Dữ liệu ban đầu cho thấy VERVE-102 có thể cung cấp một giải pháp thay thế liều đơn cho các liệu pháp hiện có thường đòi hỏi thuốc hàng ngày hoặc tiêm định kỳ. Điều này có thể đặc biệt có lợi cho những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc tuân thủ phác đồ điều trị hiện tại.

Verve dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu cuối cùng về phần tăng liều của thử nghiệm Heart-2 vào nửa cuối năm 2025, cùng với việc bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, chờ sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Ngoài ra, quyết định từ Eli Lilly and Company về lựa chọn hợp tác trong chương trình PCSK9 dự kiến sẽ được đưa ra trong cùng khoảng thời gian.

Tình hình tài chính hiện tại của công ty, với tỷ lệ thanh toán hiện hành lành mạnh là 12,65 và nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán theo dữ liệu của InvestingPro, được cho là đủ để hỗ trợ hoạt động đến giữa năm 2027, bao gồm cả việc hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 2. Mặc dù công ty hiện không có lãi, bốn nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới. Khám phá thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của VERV với báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro, một phần trong phạm vi bao phủ của hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ. Phương pháp tiếp cận của Verve đại diện cho một sự thay đổi tiềm năng trong quản lý bệnh tim mạch, chuyển từ quản lý mãn tính sang giải pháp điều trị một lần có thể.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí và cung cấp cái nhìn tổng quan về những nỗ lực đang diễn ra để phát triển các phương pháp điều trị bệnh tim mạch hiệu quả hơn và thân thiện với bệnh nhân. Verve Therapeutics tiếp tục khám phá tiềm năng của thuốc di truyền để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của các tình trạng này. Mặc dù cổ phiếu gần đây biến động và giảm 57% trong năm qua, công ty vẫn duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể Khá theo phân tích của InvestingPro, cung cấp thông tin chi tiết thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện của mình.

Trong tin tức gần đây khác, Verve Therapeutics đã nhận được sự chú ý đáng kể sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho VERVE-102. Sự chấp thuận này cho phép công ty tiến hành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b, có tên Heart-2, tại Hoa Kỳ. Thử nghiệm tập trung vào bệnh nhân mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) và bệnh động mạch vành sớm (CAD). Dữ liệu tạm thời từ các địa điểm quốc tế cho thấy VERVE-102 được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Ngoài ra, FDA đã cấp chỉ định Fast Track cho VERVE-102, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá cho các loại thuốc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Các công ty phân tích BMO Capital Markets và Canaccord Genuity đã duy trì triển vọng tích cực đối với Verve Therapeutics. BMO Capital tái khẳng định xếp hạng Vượt trội với mức giá mục tiêu 30 USD, trích dẫn sự lạc quan do sự chấp thuận IND và hồ sơ lợi ích/rủi ro của thuốc. Canaccord Genuity cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 32 USD, bày tỏ sự tin tưởng vào dữ liệu lâm sàng sắp tới và tiềm năng cho kết quả thử nghiệm tích cực. Những phát triển gần đây đã giữ cho Verve Therapeutics trong tâm điểm chú ý, với các nhà đầu tư theo dõi chặt chẽ tiến trình của công ty trong các liệu pháp chỉnh sửa gen cho bệnh tim mạch.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.