Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
Verve Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học nghiên cứu các phương pháp điều trị chỉnh sửa gen tim mạch, đã tạm dừng thử nghiệm lâm sàng Heart-1 đối với VERVE-101 do các tác dụng phụ quan sát được. Quyết định được đưa ra sau khi một người tham gia phát triển các bất thường trong phòng thí nghiệm không có triệu chứng nhưng đáng kể. Công ty hiện có kế hoạch tập trung vào việc phát triển VERVE-102, sử dụng một hệ thống phân phối hạt nano lipid khác.
Thử nghiệm Heart-1 Giai đoạn 1b đã đánh giá tính an toàn của VERVE-101 và tác động của nó đối với mức cholesterol LDL (LDL-C) ở những bệnh nhân bị rối loạn cholesterol cụ thể. Trong số sáu người tham gia được cho dùng liều 0,45 mg / kg, một người bị tăng men gan thoáng qua và giảm tiểu cầu, giải quyết nhanh chóng mà không có triệu chứng. Sau sự kiện này, Verve, tham khảo ý kiến của hội đồng giám sát an toàn và dữ liệu độc lập, đã chọn tạm dừng ghi danh thêm và điều tra những bất thường.
Bất chấp thất bại, kết quả thử nghiệm trước đó cho thấy mức giảm LDL-C đầy hứa hẹn từ 21% đến 73% ở mức liều 0,45 mg / kg. Hiệu quả hạ LDL-C của phương pháp điều trị xuất hiện lâu dài hơn 270 ngày ở hai bệnh nhân.
Các bước tiếp theo của Verve liên quan đến việc tập trung vào VERVE-102, chia sẻ cùng một trình chỉnh sửa cơ sở và RNA hướng dẫn nhắm mục tiêu gen PCSK9 như VERVE-101 nhưng khác với hệ thống phân phối của nó. Lipid ion hóa được sử dụng trong VERVE-102 đã được dung nạp tốt trong các thử nghiệm lâm sàng khác. Các giấy phép theo quy định từ MHRA của Vương quốc Anh và Bộ Y tế Canada đã thu được, với thử nghiệm lâm sàng Heart-2 sẽ bắt đầu vào quý II năm 2024.
VERVE-101 và VERVE-102 được thiết kế như phương pháp điều trị một liệu trình để tắt vĩnh viễn gen PCSK9 trong gan, do đó làm giảm LDL-C. VERVE-101 đang được phát triển cho tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH), trong khi VERVE-102 cũng sẽ nhắm mục tiêu bệnh động mạch vành sớm (CAD).
Verve trấn an rằng sự an toàn của bệnh nhân vẫn là tối quan trọng khi họ làm việc với các cơ quan quản lý để xác định tương lai của VERVE-101. Trong khi đó, tình hình tài chính của công ty cho thấy một đường băng tiền mặt kéo dài đến cuối năm 2026.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Verve Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trong bối cảnh tạm dừng thử nghiệm lâm sàng gần đây của Verve Therapeutics, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Verve Therapeutics hiện đang nắm giữ vốn hóa thị trường là 1,07 tỷ USD. Bất chấp những thách thức lâm sàng, một trong những Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Verve duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ hơn, nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp khả năng phục hồi trong việc điều hướng bối cảnh phát triển lâm sàng.
Một khía cạnh quan trọng khác đối với các nhà đầu tư là hiệu suất cổ phiếu của công ty. Cổ phiếu của Verve đã trải qua sự biến động đáng chú ý, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng cho thấy mức giảm 21,49%. Sự biến động này được nhấn mạnh thêm bởi một InvestingPro Tip chỉ ra hiệu suất kém của cổ phiếu trong tháng trước. Ngoài ra, tăng trưởng doanh thu của công ty rất ấn tượng, với mức tăng 505,77% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, cho thấy sự quan tâm đáng kể của thị trường đối với công nghệ chỉnh sửa gen của công ty bất chấp những thất bại hiện tại.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, với tổng cộng 9 Mẹo InvestingPro có sẵn cho Verve Therapeutics. Những lời khuyên này cung cấp một cái nhìn toàn diện về các chỉ số tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Độc giả quan tâm có thể khám phá những mẹo này và nâng cao chiến lược đầu tư của họ bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Khi Verve Therapeutics tiếp tục điều hướng những thách thức của việc phát triển thuốc, những Thông tin chi tiết về InvestingPro này cung cấp bối cảnh có giá trị để hiểu vị trí của công ty trên thị trường và tiềm năng tăng trưởng dài hạn của nó.
Để biết thêm phân tích chi tiết và lời khuyên về Verve Therapeutics, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/VERV.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.