uniQure thúc đẩy thử nghiệm liệu pháp gen cho bệnh Fabry

LEXINGTON, Mass. - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen với vốn hóa thị trường là 767 triệu đô la, hôm nay đã thông báo về việc hoàn thành việc đăng ký cho nhóm thuần tập đầu tiên trong thử nghiệm giai đoạn I / IIa của AMT-191, một phương pháp điều trị nghiên cứu cho bệnh Fabry. Sau khi đánh giá an toàn của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC), không tìm thấy mối lo ngại về an toàn đáng kể, công ty đã được khuyên nên tiến hành liều lượng cho nhóm thứ hai. Theo dữ liệu của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã cho thấy đà tăng đáng kể, tăng 115% trong sáu tháng qua.

Bệnh Fabry là một rối loạn di truyền được đặc trưng bởi sự tích tụ lipid trong các tế bào khác nhau, dẫn đến một loạt các triệu chứng ảnh hưởng đến nhiều hệ thống trong cơ thể. Các phương pháp điều trị hiện tại liên quan đến liệu pháp thay thế enzyme hai tuần một lần, điều này có hiệu quả hạn chế đối với nhiều bệnh nhân. Trong khi uniQure duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 6,51, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.

AMT-191, một liệu pháp gen dựa trên AAV5 mới, nhằm mục đích giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này bằng cách sử dụng một chất xúc tiến độc quyền để cung cấp gen chuyển đổi galactosidase alpha (GLA) đến gan, có khả năng cung cấp một giải pháp thay thế điều trị tĩnh mạch một lần. Nhóm đầu tiên của thử nghiệm liên quan đến tối đa sáu bệnh nhân nam trưởng thành và nhóm thứ hai dự kiến sẽ bắt đầu đăng ký vào quý đầu tiên của năm 2025.

Thử nghiệm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của AMT-191 bằng cách đo biểu hiện của enzyme lysosome aGLA-A. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp trạng thái Thuốc mồ côi AMT-191 và chỉ định Fast Track, công nhận tính cấp thiết của việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp với nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.

Giám đốc Y tế của uniQure, Tiến sĩ Walid Abi-Saab, bày tỏ sự lạc quan về những phát hiện ban đầu và khuyến nghị của IDMC, củng cố cam kết của công ty trong việc thúc đẩy chương trình lâm sàng này. Đường ống rộng hơn của công ty bao gồm các liệu pháp gen cho bệnh Huntington, động kinh thùy thái dương kháng trị, ALS và các tình trạng nghiêm trọng khác.

Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ uniQure Inc. và nhằm cung cấp thông tin cập nhật thực tế về tiến độ của công ty với thử nghiệm lâm sàng AMT-191 đối với bệnh Fabry. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tăng giá đối với uniQure, với mục tiêu giá dao động từ 19,48 đô la đến 68,75 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể. Để có phân tích tài chính toàn diện và thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 12 ProTips độc quyền khác, hãy truy cập InvestingPro.

Trong một tin tức gần đây khác, uniQure BV đã chứng kiến những phát triển đáng kể trong các chương trình trị liệu gen của mình. HC Wainwright đã tái khẳng định niềm tin của mình vào uniQure bằng cách duy trì xếp hạng Mua và nâng mục tiêu giá lên 70 đô la. Sự phát triển này diễn ra sau các cuộc thảo luận đầy hứa hẹn của công ty với các giám đốc điều hành hàng đầu của uniQure về chương trình AMT-130, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Huntington. Ngoài ra, công ty đã công bố đợt phát hành công khai hơn 4 triệu cổ phiếu với giá 17,00 đô la mỗi cổ phiếu, dự kiến sẽ huy động được khoảng 75 triệu đô la.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đồng ý với quy trình phê duyệt nhanh chóng cho AMT-130, một sự phát triển đã được các công ty dịch vụ tài chính như Raymond James, Stifel và RBC Capital Markets đón nhận tích cực. TD Cowen, thông qua nhà phân tích Joseph Thome, đã vạch ra các chất xúc tác dự kiến cho năm 2025 dự kiến sẽ thu hút sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư, bao gồm việc phát hành dữ liệu thử nghiệm lâm sàng và các mốc quan trọng về quy định của các công ty khác nhau.

Mizuho Securities đã tăng mục tiêu giá cho cổ phiếu của uniQure lên 20,00 đô la, phản ánh niềm tin ngày càng tăng vào AMT-130 của uniQure. Tuy nhiên, Mizuho lưu ý rằng thị trường đã định giá khả năng tăng tốc phê duyệt AMT-130. Cuối cùng, Goldman Sachs duy trì xếp hạng Trung lập đối với cổ phiếu uniQure, trích dẫn đánh giá của FDA về dữ liệu AMT-130. Những phát triển gần đây này phản ánh sự tiến bộ của uniQure trong liệu pháp gen, đặc biệt là với AMT-130 cho bệnh Huntington và AMT-162 cho ALS.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.