“Bốc hơi” 74 điểm trong 2 phiên: VN-Index đang điều chỉnh hay đảo chiều?
LEXINGTON, Mass. và AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen, đã đạt được thỏa thuận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về lộ trình phê duyệt nhanh cho liệu pháp gen thử nghiệm của mình, AMT-130, để điều trị bệnh Huntington. Sự phát triển này là một bước quan trọng hướng tới việc cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc chứng rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền này.
Theo thỏa thuận, dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn I / II đang diễn ra, so với kiểm soát bên ngoài lịch sử tự nhiên, có thể được sử dụng làm cơ sở chính cho việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho AMT-130. Điều này có khả năng loại bỏ nhu cầu về các nghiên cứu trước khi nộp bổ sung. FDA cũng đồng ý rằng Thang đánh giá bệnh Huntington thống nhất tổng hợp (cUHDRS) có thể đóng vai trò là điểm cuối lâm sàng trung gian, với việc giảm chuỗi nhẹ sợi thần kinh (NfL) trong dịch não tủy (CSF) cung cấp bằng chứng hỗ trợ về lợi ích điều trị.
FDA đã cấp chỉ định UniQure Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) cho AMT-130 vào tháng 5 năm 2024, công nhận tiềm năng của nó trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh Huntington. Dữ liệu tạm thời được trình bày vào tháng 7 năm 2024 chỉ ra rằng AMT-130 có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh dựa trên cUHDRS và giảm nồng độ CSF NfL.
Công ty đang tiến hành hai nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm, tăng liều, giai đoạn I / II để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả khám phá của AMT-130. Nghiên cứu của Hoa Kỳ liên quan đến 26 bệnh nhân mắc bệnh Huntington có biểu hiện sớm, trong khi nghiên cứu Giai đoạn Ib / II của Châu Âu đã ghi danh 13 bệnh nhân. Một nhóm thuần tập bổ sung đang được tuyển dụng để khám phá liệu pháp kết hợp với ức chế miễn dịch.
Bệnh Huntington ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở Hoa Kỳ và Châu Âu, hiện không có liệu pháp nào được phê duyệt để trì hoãn khởi phát hoặc làm chậm tiến triển. uniQure đặt mục tiêu tham gia thêm với FDA vào nửa đầu năm 2025 để thảo luận về kế hoạch phân tích thống kê và các yêu cầu kỹ thuật cho việc đệ trình BLA.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ uniQure Inc. và phản ánh tiến bộ của công ty trong việc phát triển AMT-130 như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Huntington.
Trong một tin tức gần đây khác, uniQure NV đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II cho phương pháp điều trị nghiên cứu AMT-162, nhắm mục tiêu vào ALS do đột biến SOD1 gây ra. FDA đã cấp trạng thái Thuốc mồ côi và chỉ định Fast Track cho liệu pháp. Hơn nữa, FDA đã trao Chỉ định Thuốc mồ côi cho liệu pháp gen nghiên cứu AMT-191 của uniQure để điều trị bệnh Fabry.
Ngoài ra, công ty đã chứng kiến những phát triển đáng kể trong danh mục lâm sàng của mình. FDA đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho liệu pháp gen nghiên cứu của uniQure, AMT-191, để điều trị bệnh Fabry. Trong khi đó, liệu pháp gen Bệnh Huntington của uniQure, AMT-130, đã tạo ra dữ liệu thuyết phục.
Raymond James tiếp tục bảo hiểm trên uniQure, chỉ định xếp hạng Outperform, làm nổi bật danh mục đầu tư lâm sàng mạnh mẽ của công ty và đường băng tài chính kéo dài đến cuối năm 2027. H.C. Wainwright và Stifel cũng đã duy trì xếp hạng Mua trên uniQure.
Cuối cùng, uniQure đã trải qua quá trình tái cấu trúc tổ chức đáng kể, bao gồm giảm 65% lực lượng lao động và bán cơ sở sản xuất ở Lexington, Massachusetts. Genezen đã mua lại các hoạt động trị liệu gen thương mại của uniQure ở Lexington, nâng cao khả năng phát triển liệu pháp gen toàn cầu của mình. Đây là những diễn biến gần đây trong hoạt động của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.