uniQure công bố dữ liệu ban đầu tích cực về liệu pháp gen điều trị bệnh Fabry

LEXINGTON, Mass. - uniQure N.V. (NASDAQ:QURE), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,21 tỷ đô la, đã công bố dữ liệu ban đầu từ nhóm đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen đang được nghiên cứu để điều trị bệnh Fabry, cho thấy sự gia tăng đáng kể hoạt động enzyme ở tất cả bệnh nhân. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng đáng kể, tăng hơn 220% trong năm qua, mặc dù phân tích từ InvestingPro chỉ ra rằng cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý của nó.

Theo dữ liệu được trình bày tại Đại hội Quốc tế về Rối loạn Bẩm sinh của Chuyển hóa ở Kyoto, Nhật Bản, tất cả bốn bệnh nhân trong nhóm đầu tiên đã đạt được mức tăng từ 27 đến 208 lần hoạt động enzyme α-Gal A so với mức trung bình bình thường. Công ty báo cáo rằng tất cả bệnh nhân trong nhóm này đã ngừng liệu pháp thay thế enzyme (ERT) trong khi vẫn duy trì mức lyso-Gb3 trong huyết tương ổn định. Mặc dù đang hoạt động thua lỗ với thu nhập âm 3,85 đô la trên mỗi cổ phiếu trong 12 tháng qua, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì khả năng thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,98, cung cấp sự linh hoạt tài chính cho các chương trình lâm sàng của mình.

Liệu pháp gen dựa trên AAV5 được tiêm tĩnh mạch một lần này được thiết kế để cung cấp biểu hiện α-Gal A siêu sinh lý ở bệnh nhân mắc bệnh Fabry, một rối loạn di truyền gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme α-galactosidase A.

Công ty báo cáo rằng AMT-191 cho thấy hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được ở liều cao nhất là 6x10¹³ bản sao bộ gen/kg. Two bệnh nhân đã gặp phải các biến cố bất lợi nghiêm trọng, bao gồm hai sự kiện liên quan đến điều trị. Một bệnh nhân có mức tăng enzyme gan Cấp độ 3 đã được giải quyết bằng liệu pháp corticosteroid và được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù không yêu cầu nhập viện hoặc ảnh hưởng đến biểu hiện enzyme.

Một nhóm thứ hai với liều thấp hơn đã hoàn thành việc tuyển chọn với ba bệnh nhân, không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào được báo cáo tính đến ngày cắt nghiên cứu 24 tháng 7 năm 2025.

"Những phát hiện ban đầu từ nhóm đầu tiên rất đáng khích lệ, với tất cả bệnh nhân đều cho thấy sự gia tăng mạnh mẽ hoạt động α-Gal A và khả năng ngừng ERT," ông Walid Abi-Saab, giám đốc y tế của uniQure, đã phát biểu trong thông cáo báo chí.

Liệu pháp gen AMT-191 đã nhận được cả hai chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.

uniQure dự kiến sẽ trình bày kết quả cập nhật từ thử nghiệm lâm sàng trong nửa đầu năm 2026. Ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng về thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, theo InvestingPro, nơi cung cấp 11 thông tin độc quyền bổ sung về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của uniQure.

Trong tin tức gần đây khác, uniQure N.V. đã báo cáo doanh thu quý hai của mình, thấp hơn kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty ghi nhận 5,3 triệu đô la doanh thu, thấp hơn một chút so với dự kiến 5,4 triệu đô la và giảm đáng kể so với 11,1 triệu đô la trong cùng quý năm ngoái. Sự sụt giảm này chủ yếu là do doanh thu hợp tác giảm 7,1 triệu đô la và giảm 2,1 triệu đô la trong sản xuất theo hợp đồng HEMGENIX cho CSL Behring. Mặc dù doanh thu thấp hơn, khoản lỗ trên mỗi cổ phiếu của uniQure là 0,69 đô la, tốt hơn so với dự kiến lỗ 0,89 đô la trên mỗi cổ phiếu. Trong những phát triển khác, Mizuho đã nâng cấp xếp hạng cổ phiếu của uniQure từ Trung lập lên Vượt trội, nâng mục tiêu giá từ 20,00 đô la lên 30,00 đô la. Việc nâng cấp này dựa trên tiềm năng của liệu pháp điều trị bệnh Huntington của uniQure, AMT-130, mà Mizuho tin rằng có thể trở thành phương pháp điều trị hàng đầu trong lĩnh vực này. Những phát triển gần đây này phản ánh cả thách thức và cơ hội tiềm năng mà uniQure đang đối mặt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.