uniQure báo cáo đầy hứa hẹn dữ liệu trị liệu của Huntington

LEXINGTON, Mass. - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen, đã công bố dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm giai đoạn I / II của AMT-130, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Huntington. Dữ liệu cho thấy sự chậm lại đáng kể trong tiến triển bệnh và giảm nồng độ protein ánh sáng sợi thần kinh (NfL), một dấu hiệu thoái hóa thần kinh, trong dịch não tủy (CSF) sau 24 tháng.

Các thử nghiệm, được tiến hành ở Mỹ và châu Âu, bao gồm 29 bệnh nhân nhận được liều AMT-130 cao hoặc thấp, với một nhóm đối chứng trải qua phẫu thuật bắt chước. Nhóm thuần tập liều cao cho thấy tiến triển bệnh chậm hơn 80% so với nhóm đối chứng bên ngoài có trọng số điểm xu hướng. Nhóm liều thấp cho thấy sự chậm lại 30%, mặc dù điều này không có ý nghĩa thống kê.

Ngoài việc làm chậm tiến triển bệnh, việc điều trị đã dẫn đến giảm 11% NfL dịch não tủy so với mức cơ bản, trái ngược với mức tăng 26% thường thấy ở những bệnh nhân không được điều trị trong cùng thời gian.

Những kết quả này đã thúc đẩy uniQure chuẩn bị cho các cuộc thảo luận với FDA về khả năng phát triển lâm sàng nhanh chóng. Công ty đã được cấp chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) đầu tiên cho bệnh Huntington, điều này có thể tạo điều kiện cho quá trình xem xét và phê duyệt nhanh hơn.

AMT-130 được sử dụng theo quy trình một lần và đã được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng mới nào liên quan đến việc điều trị được báo cáo. Các bước tiếp theo bao gồm hoàn thành đăng ký cho một đoàn hệ thứ ba để nghiên cứu AMT-130 kết hợp với ức chế miễn dịch và trình bày thêm phân tích tạm thời vào giữa năm 2025.

Bệnh Huntington là một rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền không có liệu pháp hiện tại để trì hoãn hoặc làm chậm sự tiến triển của nó. Những phát hiện tạm thời của uniQure mang lại tia hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này, ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở Mỹ và châu Âu.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ uniQure Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Genezen đã thực hiện một động thái đáng kể bằng cách mua lại các hoạt động trị liệu gen thương mại của uniQure đặt tại Lexington, MA. Việc mua lại chiến lược này sẽ nâng cao khả năng của Genezen để cung cấp các dịch vụ sản xuất và phát triển liệu pháp gen giai đoạn cuối và thương mại trên toàn cầu. Trang web Lexington sẽ đóng vai trò là trung tâm AAV xuất sắc toàn cầu của Genezen, củng cố hơn nữa vị trí của họ trong thị trường liệu pháp gen và tế bào.

Trong khi đó, uniQure NV đã chứng kiến một số phát triển quan trọng. Các cổ đông đã thông qua việc mở rộng kế hoạch khuyến khích cổ phần của công ty, bổ nhiệm lại thành viên hội đồng quản trị và thông qua các tài khoản thường niên theo luật định năm 2023. Ngoài ra, ứng cử viên liệu pháp gen của công ty, AMT-130, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chỉ định RMAT, một cột mốc quy định quan trọng được ghi nhận bởi Stifel, công ty đã duy trì xếp hạng Mua trên uniQure.

Trong tin tức liên quan đến hội đồng quản trị, các giám đốc không điều hành Rachelle Jacques và David Meek đã được bầu lại, trong khi Paula Soteropoulos, một giám đốc không điều hành khác, đã chọn không tái tranh cử tại cuộc họp thường niên tiếp theo.

Những phát triển này phản ánh sự phát triển liên tục và lập kế hoạch chiến lược trong công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi uniQure (NASDAQ: QURE) tiết lộ dữ liệu tạm thời đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm AMT-130 đối với bệnh Huntington, các nhà đầu tư có thể theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty ở mức 183,52 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường đối với công ty công nghệ sinh học.

Một trong những lời khuyên của InvestingPro cho thấy các nhà phân tích đang mong đợi tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, đây có thể là một dấu hiệu tích cực cho triển vọng doanh thu của công ty sau bản cập nhật lâm sàng đáng khích lệ này. Ngoài ra, dữ liệu gần đây có thể ảnh hưởng đến giá cổ phiếu của công ty, hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, như đã lưu ý trong một Mẹo InvestingPro khác. Điều này có thể đại diện cho một điểm vào tiềm năng cho các nhà đầu tư tin tưởng vào giá trị lâu dài của thành công lâm sàng của AMT-130.

Tuy nhiên, các số liệu tài chính chỉ ra rằng uniQure đang phải đối mặt với một số thách thức. Công ty có tỷ lệ P/E âm -0,62 và biên lợi nhuận gộp trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 là mức thấp đáng kinh ngạc -952,89%, nhấn mạnh chi phí liên quan đến nỗ lực nghiên cứu và phát triển của công ty. Những con số này nhấn mạnh bản chất rủi ro cao, phần thưởng cao của việc đầu tư vào các công ty công nghệ sinh học như uniQure, nơi cần vốn đáng kể để tài trợ cho các liệu pháp đột phá trước khi chúng có thể tạo ra lợi nhuận.

Để hiểu sâu hơn về triển vọng tài chính của uniQure và để biết thêm Mẹo InvestingPro, các nhà đầu tư quan tâm có thể khám phá thêm chi tiết về https://www.investing.com/pro/QURE. Hiện tại có 11 mẹo bổ sung có sẵn, có thể cung cấp thông tin chi tiết có giá trị. Đối với những người đang cân nhắc đăng ký InvestingPro , hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.