Việt Nam trở thành nước nhập khẩu gạo lớn thứ 2 thế giới
NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã công bố một cuộc họp kết thúc giai đoạn 2 thành công với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), mở đường cho nghiên cứu Giai đoạn 3 của GTX-102, một phương pháp điều trị hội chứng Angelman. Thử nghiệm giai đoạn 3, dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối năm nay, sẽ đánh giá hiệu quả của GTX-102, với trọng tâm chính là cải thiện nhận thức ở những bệnh nhân bị xóa gen UBE3A hoàn toàn.
FDA đã đồng ý về các điểm cuối chính và phụ cho thử nghiệm toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát giả sắp tới. Khoảng 120 bệnh nhân sẽ được ghi danh để phân tích hiệu quả trong 48 tuần. Thước đo chính sẽ là nhận thức, được đánh giá bằng điểm thô nhận thức Bayley-4. Sau giai đoạn mù đôi, bệnh nhân đối chứng sẽ có cơ hội bắt đầu điều trị.
Dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 chỉ ra rằng những bệnh nhân được điều trị bằng GTX-102 cho thấy những cải thiện đáng kể về nhận thức so với những thay đổi tối thiểu được thấy trong dữ liệu lịch sử tự nhiên. Nghiên cứu Giai đoạn 3 sắp tới cũng sẽ bao gồm Chỉ số phản hồi đa miền (MDRI) như một điểm cuối thứ cấp chính, đánh giá nhận thức, giao tiếp, hành vi, chức năng vận động và giấc ngủ.
Ngoài nghiên cứu chính, Ultragenyx đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu nhãn mở để khám phá sự an toàn và hiệu quả của GTX-102 ở những bệnh nhân mắc các kiểu gen và nhóm tuổi khác của hội chứng Angelman.
Ultragenyx cũng đã tham gia với các cơ quan quản lý châu Âu và Nhật Bản, nhận được sự chấp thuận cho thiết kế nghiên cứu giai đoạn 3 từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và dự đoán các cuộc thảo luận với Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế của Nhật Bản.
GTX-102 là một oligonucleotide antisense được thiết kế để nhắm mục tiêu và ức chế biểu hiện UBE3A-AS, có khả năng kích hoạt lại biểu hiện của alen UBE3A của cha trong hệ thống thần kinh trung ương. Việc điều trị đã nhận được Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp và Chỉ định theo dõi nhanh từ FDA, cũng như Chỉ định mồ côi và chỉ định PRIME từ EMA.
Hội chứng Angelman là một rối loạn di truyền thần kinh hiếm gặp, đặc trưng bởi suy giảm nhận thức và vận động nghiêm trọng, co giật và rối loạn giấc ngủ, ảnh hưởng đến khoảng 60.000 cá nhân ở các khu vực có thể tiếp cận thương mại.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Công ty tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực hiếm. Để biết thêm thông tin về chương trình hội chứng Angelman của Ultragenyx, cư dân Hoa Kỳ có thể ghé thăm www.ultraclinicaltrials.com.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.