Ultragenyx báo cáo dữ liệu tích cực về liệu pháp gen cho bệnh hiếm gặp

NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 4,08 tỷ đô la với mức tăng trưởng doanh thu 27% trong năm qua, hôm nay đã công bố dữ liệu mới cho thấy liệu pháp gen thử nghiệm của họ, UX111, đã dẫn đến những cải thiện đáng kể về nhận thức ở bệnh nhân mắc hội chứng Sanfilippo loại A, so với những bệnh nhân không được điều trị. Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 2,81, cung cấp đủ nguồn lực cho các chương trình phát triển của mình. Những phát hiện sẽ được chia sẻ tại WORLDSymposium™ 2025, hiện đang diễn ra tại San Diego.

Nghiên cứu đã đo lường hiệu quả của UX111 trong điều trị các thiếu hụt kỹ năng nhận thức, giao tiếp và vận động liên quan đến hội chứng này. Nhóm có ý định điều trị được sửa đổi cho thấy điểm thô nhận thức Bayley-III trung bình tăng 22,7 điểm, một sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với dữ liệu lịch sử tự nhiên của những bệnh nhân không được điều trị.

Phương pháp điều trị cũng dẫn đến giảm đáng kể nồng độ heparan sulfate trong dịch não tủy, được cho là có mối tương quan với sự tiến triển của bệnh. Bệnh nhân được điều trị bằng liều UX111 cao nhất giảm trung bình 65% nồng độ heparan sulfate.

Đáng chú ý, trẻ lớn hơn hoặc những người mắc bệnh tiến triển hơn vẫn giữ được các khả năng chức năng có ý nghĩa, chẳng hạn như giao tiếp và tự ăn, thường bị mất trong giai đoạn cuối thời thơ ấu và đầu tuổi vị thành niên ở những bệnh nhân không được điều trị.

Hồ sơ an toàn của UX111 là thuận lợi, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là men gan tăng nhẹ đến trung bình, tất cả đều được giải quyết.

Những dữ liệu này là một phần của Đơn xin cấp phép sinh học được đệ trình lên FDA vào tháng 12 năm 2024, với quyết định dự kiến sẽ được đưa ra vào nửa cuối năm 2025. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty sẽ được công bố vào ngày 13 tháng 2 năm 2025, các nhà đầu tư có thể hiểu rõ hơn về quy trình phát triển thông qua phân tích toàn diện của InvestingPro, bao gồm 7 thông tin chi tiết chính bổ sung về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của công ty.

UX111 hiện đang trong giai đoạn phát triển 1/2/3 và đã nhận được một số chỉ định từ FDA có thể đẩy nhanh quá trình xem xét của mình. Hội chứng Sanfilippo loại A là một tình trạng hiếm gặp, gây tử vong mà không có phương pháp điều trị được phê duyệt ảnh hưởng đến khoảng 3.000 đến 5.000 bệnh nhân ở các khu vực địa lý có thể tiếp cận thương mại.

Ultragenyx chuyên phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực hiếm và có danh mục các loại thuốc và ứng cử viên đã được phê duyệt đang được phát triển.

Thông tin được báo cáo dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Trong một tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã đưa ra một số thông báo quan trọng. Hướng dẫn năm tài chính 25 của công ty dự đoán mức tăng trưởng 14-20%, vượt qua cả ước tính của Goldman Sachs và Visible Alpha Consensus Data. Goldman Sachs, duy trì xếp hạng Mua đối với Ultragenyx, đã bày tỏ sự tin tưởng vào nghiên cứu quỹ đạo giai đoạn 3 của công ty về setrusumab đối với chứng không hoàn hảo quá trình tạo xương. Công ty cũng dự đoán những tiến bộ hơn nữa trong đường ống của Ultragenyx, chẳng hạn như khả năng ra mắt thương mại liệu pháp gen UX111 cho hội chứng Sanfilippo.

Trong khi đó, RBC Capital Markets đã nhắc lại xếp hạng Outperform của mình đối với Ultragenyx, bày tỏ sự lạc quan về loại thuốc của công ty cho Osteogenesis Imperfecta. Công ty tin rằng thuốc mang lại tiềm năng tăng giá đáng kể và đã làm nổi bật các cơ hội bổ sung cho Ultragenyx trong các lĩnh vực hội chứng Angelman và liệu pháp gen.

Hơn nữa, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá cho Ultragenyx sau thông báo của công ty về việc bắt đầu nghiên cứu Aspire giai đoạn 3 quan trọng cho GTX-102, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho hội chứng Angelman. Công ty cũng mong đợi phân tích tạm thời tiềm năng đầu tiên từ phần Giai đoạn 3 của nghiên cứu Orbit đối với setrusumab.

Ngoài ra, Ultragenyx đã nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho UX111, một liệu pháp gen được đề xuất để điều trị hội chứng Sanfilippo loại A. Nếu được chấp thuận, UX111 sẽ là liệu pháp đầu tiên được phép ở Hoa Kỳ cho tình trạng hiếm gặp và gây tử vong này.

Cuối cùng, Ultragenyx đã báo cáo doanh thu tăng đáng kể trong quý III năm 2024, với mức tăng trưởng 42% so với cùng kỳ năm ngoái với tổng cộng 139 triệu đô la. Mặc dù lỗ ròng 134 triệu đô la trong quý, Ultragenyx vẫn tập trung vào việc thúc đẩy quy trình lâm sàng của mình và dự kiến sẽ đạt được lợi nhuận GAAP vào cuối năm 2026.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.