Tyra Biosciences tiêm liều đầu tiên cho trẻ em trong thử nghiệm điều trị chứng còi xương

CARLSBAD, Calif. - Tyra Biosciences , Inc. (NASDAQ:TYRA), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 572 triệu USD, đã tiêm liều đầu tiên cho một trẻ em trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 đánh giá dabogratinib để điều trị chứng còi xương achondroplasia, dạng phổ biến nhất của chứng lùn. Phân tích từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện tại đang đốt tiền khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.

Thử nghiệm BEACH301 sẽ đánh giá chất ức chế FGFR3 chọn lọc dạng uống của công ty ở trẻ em từ 3 đến 10 tuổi mắc chứng còi xương achondroplasia có đĩa tăng trưởng mở. Nghiên cứu bao gồm cả những người tham gia chưa từng điều trị và những người đã nhận liệu pháp tăng tốc tăng trưởng trước đó, với kết quả ban đầu từ nhóm an toàn dự kiến sẽ có vào nửa cuối năm 2026. Wall Street dường như lạc quan về triển vọng của công ty, với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 28 USD đến 33 USD, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 10,24 USD.

Chứng còi xương achondroplasia ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 15.000 đến 40.000 trẻ em khi sinh, với ước tính 250.000 người bị ảnh hưởng trên toàn thế giới. Tình trạng này do đột biến gen FGFR3 gây ra trong khoảng 99% trường hợp và có thể dẫn đến các biến chứng sức khỏe bao gồm hẹp cột sống, ngưng thở khi ngủ và tầm vóc thấp không cân đối.

"Dabogratinib là chất ức chế FGFR3 chọn lọc dạng uống duy nhất đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng cho chứng còi xương achondroplasia," ông Doug Warner, Giám đốc Y tế của Tyra Biosciences cho biết. "Nó được thiết kế như một lựa chọn dạng uống dễ sử dụng, mang đến phương pháp dùng thuốc cải tiến cho trẻ em và gia đình của các em."

Nghiên cứu BEACH301 sẽ tuyển tối đa 10 người tham gia cho mỗi mức liều tại nhiều địa điểm trên toàn cầu. Mục tiêu chính bao gồm đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp đồng thời đánh giá những thay đổi trong tốc độ tăng trưởng hàng năm để xác định liều lượng tối ưu cho việc phát triển thêm.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp cả Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em cho dabogratinib trong điều trị chứng còi xương achondroplasia.

Tyra Biosciences đã phát triển dabogratinib bằng nền tảng SNÅP độc quyền, mà công ty cho biết cho phép thiết kế thuốc chính xác thông qua phân tích phân tử lặp đi lặp lại để dự đoán các biến đổi di truyền có thể gây ra kháng thuốc đối với các liệu pháp hiện có.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Tyra Biosciences.

Trong tin tức gần đây khác, Tyra Biosciences đã thông báo về việc tiêm liều đầu tiên cho bệnh nhân trong thử nghiệm Giai đoạn 2 cho TYRA-300, nhắm vào ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ thấp đến trung bình. Thử nghiệm, được gọi là SURF302, là một nghiên cứu mở có mục tiêu tuyển tối đa 90 người tham gia, chủ yếu ở Hoa Kỳ, để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của TYRA-300. Những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận 50 mg hoặc 60 mg thuốc hàng ngày, với khả năng bổ sung thêm các nhóm liều dựa trên đánh giá dữ liệu ban đầu.

Ngoài ra, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Tyra Biosciences, duy trì mục tiêu giá 30 USD. Piper Sandler cũng đã giả định bao phủ công ty với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, nâng mục tiêu giá lên 33 USD. Công ty này bày tỏ sự lạc quan về TYRA-300, đặc biệt là tiềm năng của nó trong điều trị ung thư biểu mô đường tiết niệu di căn và có thể mở rộng sang các tình trạng khác. Các nhà phân tích từ Piper Sandler nhấn mạnh tính chọn lọc cao của thuốc đối với FGFR3, điều này có thể mang lại phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả hơn so với các lựa chọn hiện có. Những phát triển này phản ánh sự quan tâm ngày càng tăng và tình cảm tích cực từ cộng đồng đầu tư đối với những nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra của Tyra Biosciences.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.