NEW YORK - Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ: TLSA), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp điều hòa miễn dịch, đã nộp đơn xin Chỉ định Thuốc mồ côi với FDA cho foralumab xịt mũi, dành cho Bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không hoạt động (na-SPMS). Công ty tuyên bố đây sẽ là liệu pháp đầu tiên để na-SPMS đạt được chỉ định như vậy.
Việc đệ trình được hỗ trợ bởi bằng chứng lâm sàng và phi lâm sàng cho thấy hiệu quả của foralumab trong na-SPMS, với ước tính tỷ lệ lưu hành một phần dựa trên dữ liệu từ Bệnh viện Brigham &Women, Boston. Foralumab là một kháng thể đơn dòng chống CD3 hoàn toàn ở người, đã được quan sát thấy để kích thích các tế bào điều hòa T khi dùng qua đường mũi.
Hiện tại, 10 bệnh nhân na-SPMS đã được điều trị theo Chương trình Tiếp cận Mở rộng, với 20 bệnh nhân gần đây đã được FDA chấp thuận tham gia. Những bệnh nhân này đã ổn định hoặc cải thiện sau khi điều trị, với 70% giảm mệt mỏi, được đo bằng Thang đo tác động mệt mỏi sửa đổi.
Hơn nữa, foralumab dạng xịt mũi đang trải qua thử nghiệm Giai đoạn 2a, với kết quả dự kiến vào năm 2025. Chỉ định thuốc mồ côi, nếu được cấp, sẽ cung cấp cho Tiziana tới bảy năm độc quyền tiếp thị, cùng với các ưu đãi phát triển khác.
Chương trình Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA, xem xét các ứng dụng trong vòng 90 ngày, định nghĩa một căn bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp là một bệnh hoặc tình trạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Việc chỉ định là một bước quan trọng đối với các loại thuốc nhắm vào các bệnh như vậy, mang lại giá trị đáng kể cho các nhà phát triển và phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân với các lựa chọn hạn chế.
Tiziana Life Sciences đang phát triển các liệu pháp sử dụng công nghệ phân phối thuốc để tạo điều kiện cho các tuyến liệu pháp miễn dịch thay thế, tập trung vào việc cung cấp mũi để có khả năng cải thiện hiệu quả và an toàn. Foralumab dạng xịt mũi, ứng cử viên chính của họ, đã cho thấy một hồ sơ an toàn thuận lợi trong các nghiên cứu cho đến nay. Cách tiếp cận của công ty đối với điều hòa miễn dịch đại diện cho một con đường điều trị mới cho các bệnh viêm thần kinh và thoái hóa thần kinh.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố báo chí từ Tiziana Life Sciences Ltd.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Tiziana Life Sciences Ltd (NASDAQ: TLSA) đã có những bước tiến đáng kể trong ngành công nghệ sinh học, đặc biệt là với ứng dụng gần đây cho Chỉ định thuốc mồ côi cho liệu pháp foralumab mũi đầy hứa hẹn. Các nhà đầu tư theo dõi chặt chẽ TLSA có thể thấy Dữ liệu InvestingPro sau đây đặc biệt hấp dẫn:
- Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 62,46 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của nó trên thị trường.
- Mặc dù có tiềm năng trong đường ống của họ, Tỷ lệ giá trên thu nhập (P / E) của công ty ở mức -3,6, cho thấy rằng nó hiện không tạo ra lợi nhuận so với giá cổ phiếu của nó.
- Với tỷ lệ giá/sổ sách là 11,29 tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 4 năm 2023, cổ phiếu đang giao dịch ở mức cao hơn so với giá trị sổ sách.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi Tiziana Life Sciences nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính, công ty đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Việc mua lại cổ phiếu tích cực của ban lãnh đạo có thể là một tín hiệu của niềm tin vào triển vọng tương lai của công ty. Ngoài ra, cổ phiếu đã có sự trở lại mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá tăng 41,52%.
Đối với độc giả quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Tiziana Life Sciences, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết, với tổng cộng 11 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại: https://www.investing.com/pro/TLSA. Những lời khuyên này có thể cung cấp bối cảnh có giá trị cho các nhà đầu tư xem xét cổ phiếu, đặc biệt là trong bối cảnh phát triển gần đây của công ty.
Đối với những người muốn truy cập những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, nâng cao hơn nữa khả năng nghiên cứu đầu tư của bạn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.