Lo ngại mất việc vì AI vẫn chưa thành hiện thực
BOSTON/SAN DIEGO - Rapport Therapeutics, Inc. (NASDAQ:RAPP), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 524 triệu USD với cổ phiếu đã giảm 18,5% trong tuần qua, thông báo hôm thứ Hai rằng thuốc điều trị động kinh thử nghiệm RAP-219 đã đạt các mục tiêu chính trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2a cho bệnh nhân mắc cơn co giật khởi phát từ ổ động kinh kháng thuốc. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ.
Thử nghiệm cho thấy bệnh nhân được điều trị bằng RAP-219 đạt mức giảm trung bình 77,8% các cơn co giật lâm sàng so với đường cơ sở (p=0,01), với 24% bệnh nhân không còn cơn co giật hoàn toàn trong thời gian điều trị 8 tuần (p
Nghiên cứu đã thu nhận 30 bệnh nhân bị cơn co giật khởi phát từ ổ động kinh có cấy Hệ thống RNS, thiết bị ghi lại hoạt động não. Mục tiêu chính đo lường sự thay đổi trong các đợt dài được ghi nhận bởi RNS, một dấu hiệu sinh học khách quan về hoạt động co giật.
Kết quả cho thấy 85,2% bệnh nhân đạt được mức giảm ít nhất 30% các đợt dài so với đường cơ sở (p
"Mặc dù đã có các liệu pháp hiện có, nhưng vẫn có tới 40% bệnh nhân mắc động kinh cục bộ tiếp tục gặp phải các cơn co giật," bà Jacqueline French, nhà nghiên cứu chính và giáo sư tại Trung tâm Động kinh Toàn diện của NYU Langone Health cho biết, theo thông cáo báo chí của công ty.
RAP-219 nói chung được dung nạp tốt, với hầu hết các tác dụng phụ ở mức nhẹ (78,5%) hoặc trung bình (21,5%). Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm chóng mặt (26,7%), đau đầu (16,7%), và mệt mỏi (13,3%). Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo trong thời gian điều trị, và 10% bệnh nhân đã ngừng điều trị do tác dụng phụ.
Rapport dự định đưa RAP-219 vào hai thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 trong quý 3 năm 2026, sau cuộc họp kết thúc Giai đoạn 2 với FDA dự kiến vào quý 4 năm 2025. Trong khi báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 6 tháng 11, phân tích của InvestingPro cho thấy mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 28 USD đến 42 USD, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể mặc dù hiện tại chưa có lợi nhuận. Nhận quyền truy cập độc quyền vào 8 ProTips bổ sung và các số liệu tài chính toàn diện với gói đăng ký InvestingPro.
Công ty cũng đang phát triển một công thức tiêm RAP-219 tác dụng kéo dài và đang đánh giá thuốc này trong một thử nghiệm Giai đoạn 2 cho bệnh hưng cảm lưỡng cực, với kết quả dự kiến trong nửa đầu năm 2027. Với tỷ lệ hiện tại là 22,75, Rapport duy trì thanh khoản mạnh để tài trợ cho đường ống phát triển của mình, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch hơi cao hơn Giá trị Hợp lý của nó.
Trong các tin tức gần đây khác, Rapport Therapeutics sẽ công bố kết quả sơ bộ từ thử nghiệm Giai đoạn 2a của RAP-219, nhằm điều trị cơn co giật khởi phát từ ổ động kinh kháng thuốc. Công ty dự định tổ chức cuộc gọi hội nghị và phát trực tuyến vào ngày 8 tháng 9 năm 2025, để trình bày những phát hiện này. Các nhà phân tích đã thể hiện sự lạc quan về kết quả sắp tới, với JMP Securities duy trì xếp hạng Market Outperform và mục tiêu giá 28 USD. Citizens JMP cũng tái khẳng định xếp hạng Market Outperform, nhấn mạnh kết quả thử nghiệm như một chất xúc tác lâm sàng quan trọng cho quý 3 năm 2025. Ngoài ra, TD Cowen đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Rapport Therapeutics, sau khi nhận được phản hồi tích cực từ một chuyên gia hàng đầu trong lĩnh vực động kinh học. Nhà phân tích từ TD Cowen, ông Joseph Thome, bày tỏ triển vọng tích cực cho RAP-219 sau một bữa tối với nhà đầu tư có sự tham gia của một chuyên gia động kinh học hàng đầu. Những phát triển này cho thấy sự kỳ vọng mạnh mẽ và niềm tin từ các công ty phân tích khác nhau đối với các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra của Rapport Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.