NEW YORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) hôm nay tiết lộ rằng nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng của họ về liệu pháp gen điều tra fordadistrogene movaparvovec cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) không đáp ứng được điểm cuối chính của nó. Nghiên cứu, được gọi là CIFFREO, nhằm mục đích cải thiện chức năng vận động ở các bé trai từ 4 đến 7 tuổi bị DMD nhưng không cho thấy sự khác biệt đáng kể so với giả dược.
Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá những thay đổi về khả năng vận động bằng cách sử dụng Đánh giá cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA) một năm sau khi điều trị. Các điểm cuối thứ cấp, chẳng hạn như chạy / đi bộ 10 mét và thời gian để tăng lên khỏi sàn, cũng không thể hiện sự cải thiện đáng kể trong nhóm điều trị.
Mặc dù kết quả đáng thất vọng, hồ sơ an toàn của fordadistrogene movaparvovec được coi là có thể kiểm soát được, với hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ đến trung bình ở mức độ nghiêm trọng. Các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị thường đáp ứng với can thiệp y tế.
"Chúng tôi vô cùng thất vọng vì những kết quả này không chứng minh được sự cải thiện tương đối về chức năng vận động mà chúng tôi đã hy vọng", Dan Levy, MD, Tiến sĩ, Trưởng phòng Phát triển Loạn dưỡng cơ Duchenne tại Pfizer cho biết. Ông nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc chia sẻ những phát hiện chi tiết từ thử nghiệm CIFFREO với các cộng đồng y tế và vận động bệnh nhân để thông báo cho sự phát triển nghiên cứu và điều trị DMD trong tương lai.
Pfizer sẽ tiếp tục theo dõi tất cả những người tham gia nghiên cứu CIFFREO và hiện đang đánh giá các bước tiếp theo cho chương trình liệu pháp gen. Công ty cũng lưu ý rằng nghiên cứu đang tạm dừng dùng thuốc do một tác dụng phụ nghiêm trọng gây tử vong trong một thử nghiệm Giai đoạn 2 có liên quan có tên DAYLIGHT.
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển, thường biểu hiện ở thời thơ ấu và chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai. Bệnh dẫn đến mất xe cứu thương và ảnh hưởng đến tim và cơ hô hấp, thường dẫn đến tử vong sớm.
Pfizer, một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, được biết đến với những đóng góp cho chăm sóc sức khỏe, bao gồm cả việc phát triển các loại thuốc và vắc-xin tiên tiến. Công ty đã tuyên bố rằng họ không có kế hoạch cập nhật các tuyên bố hướng tới tương lai trong bản phát hành này khi thông tin mới hoặc các sự kiện trong tương lai phát triển.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Pfizer Inc. liên quan đến kết quả thử nghiệm CIFFREO cho fordadistrogene movaparvovec.
Trong các tin tức gần đây khác, Pfizer Inc. đã là chủ đề của một số phát triển quan trọng. Công ty dược phẩm đã công bố dữ liệu đáng khích lệ từ thử nghiệm CROWN giai đoạn 3, cho thấy sự mở rộng đáng kể trong thời gian sống không tiến triển cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển dương tính với ALK được điều trị bằng LORBRENA® so với XALKORI.®
Hơn nữa, Pfizer, cùng với đối tác BioNTech, Moderna và Novavax, đã tham gia vào việc phát triển các loại vắc xin COVID-19 cập nhật cho thấy kết quả đầy hứa hẹn chống lại các biến thể phụ mới hơn. Những loại vắc-xin này hiện đang chờ phê duyệt từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).
Về mặt pháp lý, hơn 70.000 vụ kiện chống lại các nhà sản xuất thuốc ợ nóng Zantac trước đây, bao gồm cả Pfizer, sẽ được tiến hành. Điều này theo sau một phán quyết gần đây của một thẩm phán Tòa Thượng thẩm Delaware cho phép lời khai của chuyên gia cho thấy Zantac có thể gây ung thư.
Ngoài ra, công ty ngân hàng đầu tư Jefferies đã duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 32 đô la cho cổ phiếu Pfizer, bất chấp những câu hỏi xung quanh tác động tiềm tàng của nghiên cứu HELIOS-B đối với thuốc tim mạch Tafamidis của Pfizer. Đây là một trong những diễn biến gần đây xung quanh Pfizer.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Pfizer Inc. (NYSE: PFE) phải đối mặt với thách thức của liệu pháp gen đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne không đáp ứng được điểm cuối chính trong thử nghiệm gần đây, các nhà đầu tư và các bên liên quan có thể đang đánh giá sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Dưới đây là một số chỉ số và thông tin chi tiết chính từ InvestingPro có thể cung cấp bối cảnh rộng hơn cho tình hình của Pfizer:
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Pfizer có vốn hóa thị trường đáng kể là 156,68 tỷ đô la, cho thấy sự hiện diện đáng kể của nó trong ngành dược phẩm. Bất chấp những thất bại thử nghiệm gần đây, Biên lợi nhuận gộp của công ty vẫn mạnh ở mức 59,41% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, phản ánh khả năng duy trì lợi nhuận trong hoạt động của công ty. Hơn nữa, Pfizer cung cấp Tỷ suất cổ tức hấp dẫn là 5,99%, có thể hấp dẫn đối với các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập.
Trong số các mẹo đầu tư, đáng chú ý là Pfizer đã liên tục trả cổ tức cho các cổ đông, duy trì chi trả cổ tức trong 54 năm liên tiếp và đã tăng cổ tức trong 13 năm liên tiếp. Hồ sơ theo dõi này nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc trả lại giá trị cho các cổ đông ngay cả trong bối cảnh những thách thức nghiên cứu và phát triển. Các nhà phân tích dự đoán rằng công ty sẽ có lãi trong năm nay, cho thấy niềm tin vào triển vọng tài chính của Pfizer bất chấp kết quả thử nghiệm lâm sàng gần đây.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về phân tích tài chính và thị trường của Pfizer, có thêm các Mẹo InvestingPro có sẵn, cung cấp cái nhìn toàn diện về hiệu suất và dự báo của công ty. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro, nơi bạn có thể truy cập tổng cộng 11 mẹo cho Pfizer, cung cấp thông tin chi tiết có giá trị cho các quyết định đầu tư sáng suốt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.