Tenaya báo cáo tiến triển trong nghiên cứu liệu pháp gen ARVC

Investing.com — Tenaya Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TNYA), một công ty công nghệ sinh học hiện được định giá 74 triệu USD, đã công bố dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu RIDGE về bệnh cơ tim thất phải gây rối loạn nhịp (ARVC) do đột biến gen PKP2. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như được định giá thấp dựa trên các chỉ số Giá trị Hợp lý, mặc dù cổ phiếu đã giảm gần 90% trong năm qua. Dữ liệu được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Nhịp tim cho thấy gánh nặng cao về rối loạn nhịp tim ở bệnh nhân dù đã được điều trị hiện tại và gợi ý rằng phần lớn có thể đủ điều kiện cho liệu pháp gen TN-401 của Tenaya.

Nghiên cứu RIDGE, là nghiên cứu lớn nhất trong lĩnh vực này, đã thu nhận hơn 175 bệnh nhân trên nhiều quốc gia. Phân tích tạm thời trên 144 người trưởng thành cho thấy 83% bệnh nhân gặp phải co thắt thất sớm đáng kể, và 49% có tiền sử nhịp nhanh thất, mặc dù đã được điều trị tiêu chuẩn. Hơn nữa, 60% bệnh nhân có dữ liệu MRI cho thấy bệnh tiến triển. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ số thanh khoản hiện tại là 4,22, cho thấy khả năng tài trợ vững chắc cho các chương trình lâm sàng của họ.

Nghiên cứu cũng phát hiện tỷ lệ miễn dịch sẵn có thấp đối với kháng thể AAV9, là vector được sử dụng trong liệu pháp gen TN-401 của Tenaya, với 93% bệnh nhân có hiệu giá kháng thể trung hòa AAV9 ≤1:40. Phát hiện này rất quan trọng vì nó ngụ ý rằng hầu hết bệnh nhân trong nghiên cứu có thể được điều trị bằng liệu pháp TN-401.

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b RIDGE-1 của TN-401 hiện đang được tiến hành, nhằm thu nhận tối đa mười lăm người trưởng thành mắc ARVC liên quan đến PKP2. Tenaya dự kiến báo cáo dữ liệu an toàn và sinh thiết từ nhóm bệnh nhân RIDGE-1 đầu tiên vào cuối năm nay.

Liệu pháp gen TN-401 của Tenaya, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, được thiết kế để cung cấp gen PKP2 chức năng cho tim nhằm giải quyết nguyên nhân di truyền của bệnh. Nghiên cứu lịch sử tự nhiên RIDGE dự kiến sẽ đóng vai trò là nhóm đối chứng trong đánh giá hiệu quả của TN-401.

Tiến bộ này trong liệu pháp gen cho ARVC đại diện cho một sự thay đổi tiềm năng trong điều trị một tình trạng thường được chẩn đoán trước 40 tuổi và có thể dẫn đến ngừng tim đột ngột. Mặc dù điểm sức khỏe tài chính của công ty hiện được InvestingPro đánh giá là yếu, ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng ước tính thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tự tin ngày càng tăng vào tiềm năng của công ty. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Tenaya Therapeutics, Inc. Khám phá thêm 12 thông tin độc quyền về TNYA với gói đăng ký InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Tenaya Therapeutics, Inc. đã công bố thu nhập quý 4 năm 2024, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) được báo cáo là ($0,28) và EPS cả năm là ($1,31), vượt nhẹ kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty kết thúc năm với 61,4 triệu USD tiền mặt dự trữ và thêm 48,89 triệu USD từ vòng tài trợ gần đây, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động đến giữa năm 2026. Tenaya cũng thông báo chào bán công khai cổ phiếu thường và chứng quyền, với Leerink Partners và Piper Sandler là các nhà quản lý sổ sách chung. Trong các nỗ lực lâm sàng, Tenaya đã báo cáo dữ liệu tiền lâm sàng tích cực cho ứng viên liệu pháp gen TN-201, nhằm điều trị bệnh cơ tim phì đại, và đang tiến triển với thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b/2 MyPEAK-1. Công ty cũng đang thúc đẩy chương trình liệu pháp gen thứ hai, TN-401, với dữ liệu ban đầu dự kiến vào nửa cuối năm 2025. Các nhà phân tích tại Canaccord Genuity và H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá của Tenaya lần lượt là 6 USD và 5 USD, duy trì xếp hạng Mua mặc dù có sự điều chỉnh. Trong khi đó, Tenaya đã nhận được thông báo từ Nasdaq về khả năng hủy niêm yết do giá cổ phiếu không đáp ứng yêu cầu giá đặt tối thiểu. Công ty đang tìm hiểu các lựa chọn để giải quyết vấn đề này và duy trì niêm yết trên Nasdaq.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.