Telomir-1 cho thấy triển vọng đảo ngược các triệu chứng bệnh Wilson

MIAMI - Telomir Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:TELO), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 61 triệu USD hiện được đánh giá có sức khỏe tài chính YẾU theo InvestingPro, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng ứng viên thuốc chủ lực của họ, Telomir-1, đã chứng minh khả năng đảo ngược đáng kể các triệu chứng thần kinh, gan và thận trong mô hình động vật tiền lâm sàng mắc bệnh Wilson.

Trong mô hình cá ngựa vằn ATP7B C271X -/-, mô phỏng bệnh Wilson ở người, thuốc đã cho thấy những cải thiện phụ thuộc vào liều lượng bao gồm giảm run, hành vi bơi bình thường hóa, và giảm khoảng 50% sự tích tụ đồng trong mô gan.

Theo thông cáo báo chí của công ty, phương pháp điều trị cũng cải thiện mô bệnh học gan và thận và bình thường hóa các chỉ số sinh học gan quan trọng ALT, AST và bilirubin. Mặc dù những kết quả này đầy hứa hẹn, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính khi các nghĩa vụ ngắn hạn vượt quá tài sản thanh khoản và tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 0,75.

Bệnh Wilson là một rối loạn di truyền hiếm gặp do đột biến trong gen ATP7B làm suy giảm khả năng loại bỏ đồng dư thừa của cơ thể, dẫn đến tích tụ đồng chủ yếu ở gan và não. Các phương pháp điều trị hiện tại bao gồm tạo phức đồng suốt đời hoặc ghép gan.

"Những phát hiện gần đây này xác lập Telomir-1 như một hợp chất biến đổi bệnh mạnh mẽ trong một mô hình bệnh Wilson có liên quan đến lâm sàng," ông Angel, Cố vấn Khoa học Trưởng tại Telomir cho biết.

Công ty báo cáo rằng những kết quả này dựa trên các nghiên cứu trước đây cho thấy tác động của Telomir-1 trong các tình trạng khác bao gồm hội chứng Werner và Thoái hóa Điểm vàng Liên quan đến Tuổi tác.

Telomir Pharmaceuticals đang đẩy nhanh tiến độ nghiên cứu thuốc thông qua các nghiên cứu cho phép IND và dự kiến sẽ nộp IND đầu tiên cho một chỉ định bệnh hiếm vào cuối năm nay, với các thử nghiệm lâm sàng trên người dự kiến vào nửa đầu năm 2026.

Công ty công nghệ sinh học giai đoạn tiền lâm sàng này tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị cho lão hóa sinh học và các bệnh thoái hóa.

Trong các tin tức gần đây khác, Telomir Pharmaceuticals đã công bố kết quả tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho hợp chất chủ lực của mình, Telomir-1, trong một mô hình động vật mắc Hội chứng Werner, nhấn mạnh tiềm năng của nó trong việc đảo ngược các dấu hiệu lão hóa chính. Nghiên cứu đã chứng minh những cải thiện đáng kể, bao gồm tăng chiều dài telomere và giảm stress oxy hóa, với tất cả động vật được điều trị đều sống sót. Ngoài ra, Telomir Pharmaceuticals đã báo cáo những phát hiện đột phá trong một nghiên cứu tiền lâm sàng về thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD), cho thấy những cải thiện đáng kể về thị lực và cấu trúc võng mạc trong một mô hình động vật, hỗ trợ phát triển thêm hướng tới việc nộp đơn Thuốc Nghiên cứu Mới.

Trong các phát triển doanh nghiệp, công ty đã bổ nhiệm ông Alan Weichselbaum làm Giám đốc Tài chính mới, sau khi bà Michelle Yanez rời đi. Ông Weichselbaum mang đến kinh nghiệm sâu rộng về tài chính doanh nghiệp và thị trường vốn cho vai trò mới của mình. Về mặt tài chính, Telomir Pharmaceuticals đã bảo đảm khoản đầu tư vốn cổ phần 3 triệu USD từ The Bayshore Trust, cổ đông lớn nhất của họ, với mức cao hơn giá đóng cửa cổ phiếu. Khoản đầu tư này nhằm hỗ trợ các mục tiêu hoạt động của công ty, bao gồm việc nộp đơn IND cho Telomir-1 vào cuối năm. Công ty cũng có kế hoạch thúc đẩy Telomir-Ag2, một hợp chất có đặc tính kháng khuẩn, trong đường ống phát triển của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.