Taysha báo cáo tiến triển trong thử nghiệm liệu pháp gen cho hội chứng Rett

Ngày đăng 04:31 04/06/2025
Taysha báo cáo tiến triển trong thử nghiệm liệu pháp gen cho hội chứng Rett

DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ: TSHA), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh hệ thần kinh trung ương, đã công bố những cập nhật gần đây về chương trình lâm sàng TSHA-102, đang được đánh giá cho hội chứng Rett. Công ty, hiện có giá trị khoảng 604 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng hơn 60% từ đầu năm đến nay, theo dữ liệu của InvestingPro. Công ty sẽ trình bày những phát hiện này tại Hội nghị Khoa học Quốc tế về Hội chứng Rett 2025 sắp tới tại Boston từ ngày 9-11 tháng 6.

TSHA-102, một liệu pháp gen dựa trên virus adeno-associated (AAV), được thiết kế để cung cấp một dạng chức năng của gen MECP2 đến hệ thần kinh trung ương, giải quyết nguyên nhân di truyền của hội chứng Rett. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định từ FDA, bao gồm Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến và trạng thái Theo dõi Nhanh, cho thấy tiềm năng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Công ty sẽ trình bày ba bài thuyết trình tại hội nghị. Một bài nổi bật về dữ liệu an toàn và hiệu quả từ các thử nghiệm Giai đoạn 1/2 REVEAL cho thanh thiếu niên/người lớn và trẻ em, dự kiến trình bày vào thứ Tư, ngày 11 tháng 6. Một bài thuyết trình khác vào thứ Ba, ngày 10 tháng 6, sẽ chia sẻ những hiểu biết của người chăm sóc về tác động của liệu pháp đối với các cột mốc phát triển. Bài thứ ba sẽ thảo luận về dữ liệu tiền lâm sàng về sự phân bố sinh học của các vector rAAV9 trong linh trưởng không phải con người, cũng được lên lịch vào thứ Ba. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế tài chính mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 5,35, cho thấy tính thanh khoản vững chắc để hỗ trợ các chương trình lâm sàng của mình.

Ngoài ra, Taysha sẽ tổ chức một hội thảo vào thứ Ba, ngày 10 tháng 6, tập trung vào cách các hiểu biết về lịch sử tự nhiên đang định nghĩa lại sự phát triển điều trị cho hội chứng Rett.

Hội chứng Rett, chủ yếu ảnh hưởng đến nữ giới, là một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp không có phương pháp điều trị làm thay đổi bệnh được phê duyệt nhắm vào nguyên nhân gốc rễ di truyền. Nó ảnh hưởng đến khoảng 15.000 đến 20.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ, EU và Vương quốc Anh.

Đội ngũ quản lý của Taysha, với thành tích trong phát triển và thương mại hóa liệu pháp gen, nhằm mục đích nhanh chóng đưa các phương pháp điều trị đến bệnh nhân. Tuy nhiên, công ty cảnh báo rằng các tuyên bố hướng tới tương lai không đảm bảo hiệu suất trong tương lai và kết quả thực tế có thể khác do nhiều rủi ro và bất định khác nhau.

Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Taysha Gene Therapies, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Taysha Gene Therapies đã đưa ra một số thông báo quan trọng. Công ty tiết lộ đợt chào bán 200 triệu USD, bao gồm cổ phiếu và chứng quyền trả trước, nhằm hỗ trợ các dự án phát triển đang diễn ra. Hơn nữa, các cổ đông của Taysha đã phê duyệt một sửa đổi để tăng số lượng cổ phiếu phổ thông được ủy quyền từ 400 triệu lên 700 triệu. Các nhà phân tích tại Canaccord Genuity đã nâng mục tiêu giá cho Taysha Gene Therapies lên 11 USD, duy trì xếp hạng Mua, phản ánh xác suất thành công tăng cao cho liệu pháp TSHA-102. Cantor Fitzgerald cũng tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 7 USD, được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 của TSHA-102 cho hội chứng Rett. JMP Securities đã nâng mục tiêu giá lên 6 USD, nhấn mạnh sự phù hợp của FDA về thiết kế thử nghiệm và dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn. FDA đã phê duyệt thiết kế thử nghiệm then chốt cho TSHA-102, với việc bắt đầu thử nghiệm dự kiến vào quý 3 năm 2025. Công ty đã báo cáo rằng tất cả bệnh nhân trong thử nghiệm REVEAL Phần A đều đạt được các cột mốc phát triển, không có tác dụng phụ nghiêm trọng, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong đường ống phát triển của họ. Những phát triển này cho thấy sự tiến triển mạnh mẽ trong nỗ lực liệu pháp gen của Taysha, thu hút sự quan tâm mạnh mẽ từ các nhà đầu tư và nhà phân tích.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.