NHNN hút ròng hơn 20.000 tỷ, lãi suất liên ngân hàng hạ nhiệt
CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 405 triệu USD với cổ phiếu đã tăng hơn 21% trong sáu tháng qua, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho SGT-501, một liệu pháp gen nhắm vào rối loạn nhịp tim thất đa hình thể catecholaminergic (CPVT). Theo dữ liệu từ InvestingPro, các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá từ 10 USD đến 20 USD, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể từ mức hiện tại. Cơ quan Y tế Canada cũng đã chấp thuận đơn xin thử nghiệm lâm sàng của công ty cho liệu pháp này.
SGT-501 được thiết kế để điều trị CPVT, một bệnh tim di truyền hiếm gặp có thể gây ra rối loạn nhịp tim nguy hiểm đến tính mạng do hoạt động thể chất hoặc căng thẳng cảm xúc. Bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 1/10.000 người trên toàn cầu và hiện tại chưa có liệu pháp được FDA chấp thuận để giải quyết cụ thể các nguyên nhân cơ bản. Với bảng cân đối kế toán mạnh mẽ cho thấy tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh ở mức 10,89, Solid Biosciences dường như đang ở vị thế tốt để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.
Công ty dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b trong quý 4 năm 2025 để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của SGT-501.
"Mặc dù đã được xác định cách đây gần 50 năm, CPVT vẫn chưa có liệu pháp được FDA chấp thuận," ông Gabriel Brooks, Giám đốc Y tế của Solid Biosciences, cho biết trong thông cáo báo chí.
SGT-501 là liệu pháp gen dựa trên AAV được thiết kế để cung cấp một bản sao chức năng của gen calsequestrin tim người cho các tế bào cơ tim. Liệu pháp này đã nhận được cả Chỉ định Thuốc Mồ côi và Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA.
Phương pháp liệu pháp gen này ban đầu được phát triển bởi bà Silvia Priori và các nhà nghiên cứu tại phòng thí nghiệm IRCCS ICS Maugeri ở Ý. Solid Biosciences đã cấp phép công nghệ này vào năm 2023 và kể từ đó đã phát triển nó đến giai đoạn phát triển lâm sàng.
CPVT chủ yếu do đột biến trong các gen RYR2 và CASQ2, làm gián đoạn quá trình điều hòa canxi trong các tế bào cơ tim. Bệnh này thường được chẩn đoán ở trẻ em và người trẻ tuổi và có thể dẫn đến ngất xỉu, co giật, ngừng tim và đột tử.
Sự phát triển này mở rộng danh mục sản phẩm của Solid Biosciences ngoài các chương trình bệnh thần kinh cơ hiện có để bao gồm cả các chỉ định tim mạch. Mặc dù công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể "CÔNG BẰNG" theo InvestingPro, các nhà đầu tư nên lưu ý tốc độ đốt tiền mặt nhanh chóng của công ty. Để có cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Solid Biosciences, bao gồm các ProTips độc quyền và phân tích toàn diện, hãy khám phá Báo cáo Nghiên cứu Pro chi tiết có sẵn trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.
Trong các tin tức gần đây khác, Solid Biosciences đã được nhiều công ty nghiên cứu nhấn mạnh về những phát triển trong liệu pháp gen cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Citi đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng mua và mục tiêu giá 14 USD, trích dẫn vị thế đầy hứa hẹn của công ty trong thị trường DMD và tiềm năng của liệu pháp gen SGT-003. Công ty lưu ý rằng SGT-003 không cho thấy độc tính gan, một lợi thế đáng kể so với đối thủ cạnh tranh. Trong khi đó, Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 16 USD, bày tỏ sự lạc quan sau các cuộc thảo luận với ban lãnh đạo Solid Biosciences về dữ liệu Giai đoạn 1/2 sớm từ SGT-003. H.C. Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua, nhấn mạnh hồ sơ an toàn thuận lợi của SGT-003 so với Elevidys của Sarepta Therapeutics, vốn đã gặp phải những lo ngại về an toàn. Truist Securities nhắc lại xếp hạng Mua với mục tiêu giá 16 USD, lưu ý tiến triển trong các chương trình liệu pháp gen của Solid Biosciences cho DMD và các tình trạng khác. Ngoài ra, Piper Sandler đã điều chỉnh mục tiêu giá xuống 17 USD từ 20 USD, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, sau kết quả tài chính quý một và cập nhật kinh doanh của Solid Biosciences. Công ty đang tích cực thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình, với những cột mốc quan trọng dự kiến trong tương lai gần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.