Sionna Therapeutics tiến triển trong điều trị bệnh xơ nang với dữ liệu mới

WALTHAM, Mass. - Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SION), một công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường 707 triệu USD và cổ phiếu đã tăng 17% trong tuần qua theo InvestingPro, đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng tại Hội nghị Xơ nang Châu Âu lần thứ 48 ở Milan, Ý, cho thấy tiến triển trong điều trị bệnh xơ nang (CF). Công ty đã giới thiệu phương pháp kết hợp kép sử dụng chất ổn định vùng liên kết nucleotide 1 (NBD1) và các chất điều biến độc quyền, đã chứng minh khả năng sửa chữa hoàn toàn chức năng của protein CFTR trong các mô hình CF.

Nghiên cứu tập trung vào việc giải quyết đột biến F508del-CFTR, nguyên nhân phổ biến nhất gây rối loạn chức năng CFTR. Các chất ổn định NBD1 của Sionna, SION-719 và SION-451, đã cho thấy khả năng liên kết ái lực cao và tăng độ ổn định của protein bị khiếm khuyết. Khi kết hợp với SION-2222 hoặc SION-109, các chất điều biến bổ sung của công ty, những chất ổn định này đã sửa chữa chức năng CFTR đạt mức tương đương với protein tự nhiên trong các tế bào lấy từ bệnh nhân và trong mô hình biểu mô phế quản người mắc CF (CFHBE).

Sionna đã hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 cho SION-719 và SION-451 và dự định phát triển các ứng viên này xa hơn. SION-719 sẽ bước vào thử nghiệm Giai đoạn 2a để chứng minh khái niệm như một liệu pháp bổ sung cho điều trị tiêu chuẩn cho bệnh nhân CF, và SION-451 sẽ được đánh giá trong thử nghiệm Giai đoạn 1 trên tình nguyện viên khỏe mạnh kết hợp với SION-2222 và SION-109. Các thử nghiệm này dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2025, với kết quả dự kiến vào giữa năm 2026.

Phương pháp của công ty nhằm cách mạng hóa điều trị CF bằng cách khôi phục chức năng CFTR gần với mức bình thường nhất có thể. Danh mục các phân tử nhỏ của Sionna được thiết kế để sửa chữa các khiếm khuyết do đột biến gen F508del gây ra. Công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 28,7, và dữ liệu từ InvestingPro cho thấy xếp hạng sức khỏe tài chính tổng thể là "Tốt".

Tiến bộ trong nghiên cứu điều trị CF này dựa trên thông cáo báo chí từ Sionna Therapeutics. Mặc dù công ty lạc quan về tiềm năng của các ứng viên sản phẩm, điều quan trọng cần lưu ý là kết quả từ các nghiên cứu tiền lâm sàng có thể không nhất thiết dự đoán kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng sau này, và các tuyên bố hướng tới tương lai phải chịu nhiều rủi ro và bất định khác nhau. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì đồng thuận Mua mạnh đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá từ 32 đến 45 USD. Khám phá thêm thông tin chi tiết và 6 ProTips bổ sung với InvestingPro.

Trong tin tức gần đây khác, Sionna Therapeutics đã công bố những tiến bộ đáng kể trong các phương pháp điều trị bệnh xơ nang, SION-719 và SION-451, sau kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 tích cực. Cả hai loại thuốc, đều là chất ổn định NBD1, đã đạt được các mục tiêu dược động học và được dung nạp tốt, không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng. Sionna dự định đưa SION-719 vào thử nghiệm Giai đoạn 2a để chứng minh khái niệm, với FDA Hoa Kỳ đã thông qua đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới. Thử nghiệm này dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2025, với kết quả dự kiến vào giữa năm 2026. SION-451 sẽ bước vào thử nghiệm kết hợp kép Giai đoạn 1, điều này sẽ cung cấp thông tin cho việc lựa chọn cho thử nghiệm Giai đoạn 2b trên bệnh nhân xơ nang.

Các nhà phân tích của Stifel đã tái khẳng định đánh giá Mua đối với Sionna Therapeutics, duy trì mục tiêu giá 32,00 USD, sau những phát triển này. Họ nhấn mạnh tiến triển của công ty với liều tăng dần nhiều lần của SION-451 và việc chuẩn bị cho nhóm cuối cùng của SION-719. Dữ liệu từ các thử nghiệm này dự kiến vào nửa đầu năm 2025, điều này sẽ rất quan trọng để quyết định ứng viên nào sẽ tiến tới thử nghiệm Giai đoạn 2a. Các nhà phân tích Stifel bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của Sionna trong việc tác động đến thị trường xơ nang có giá trị cao. Công ty duy trì dự báo tài chính, với nguồn vốn đủ để tài trợ cho hoạt động đến năm 2028.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.