BOULDER, Colo. - Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EWTX), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh về cơ, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho ứng cử viên thuốc sevasemten để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne. Chỉ định này là một bước quan trọng đối với công ty vì nó nhằm mục đích mang lại các lựa chọn điều trị mới cho những người mắc các rối loạn lãng phí cơ bắp hiếm gặp này.
Chỉ định thuốc mồ côi của EMA được cung cấp để khuyến khích phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp, được định nghĩa là những người ảnh hưởng đến ít hơn năm trong số 10.000 người ở Liên minh châu Âu. Tình trạng này cung cấp nhiều ưu đãi khác nhau, bao gồm giảm phí quy định, hỗ trợ giao thức và tối đa 10 năm độc quyền thị trường khi được phê duyệt.
Sevasemten, một phân tử nhỏ được sử dụng bằng đường uống, được thiết kế để ngăn ngừa tổn thương cơ do co thắt, một nguyên nhân quan trọng gây mất cơ trong loạn dưỡng cơ. Thuốc hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với chứng loạn dưỡng cơ Becker và cũng đang được đánh giá trong chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Kevin Koch, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Edgewise, bày tỏ cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các liệu pháp này nhanh chóng thông qua phát triển lâm sàng để giải quyết nhu cầu cấp thiết về phương pháp điều trị tốt hơn cho những người sống chung với những tình trạng này.
Trước đây, sevasemten đã bảo đảm Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho cả chứng loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne, cũng như Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp và Chỉ định theo dõi nhanh cho Duchenne.
Loạn dưỡng cơ Becker là một rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, dẫn đến tổn thương cơ, mất chức năng vận động và có khả năng suy tim. Loạn dưỡng cơ Duchenne là một dạng nghiêm trọng hơn dẫn đến mất cơ tiến triển và tử vong sớm. Hiện tại không có cách chữa trị cho các bệnh này, và các phương pháp điều trị hiện tại không đủ để ngăn ngừa tỷ lệ mắc bệnh và tử vong đáng kể.
Edgewise đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 2 có tên CANYON cho Becker và đã mở rộng thử nghiệm để bao gồm một đoàn hệ quan trọng có tên GRAND CANYON. Đối với Duchenne, công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng tìm liều LYNX Giai đoạn 2 và một thử nghiệm Giai đoạn 2 khác có tên FOX.
Những phát triển được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Edgewise Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Edgewise Therapeutics (NASDAQ: EWTX) thu được các cột mốc pháp lý quan trọng ở châu Âu cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, một cái nhìn thoáng qua về sức khỏe tài chính của công ty thông qua dữ liệu InvestingPro cho thấy một bức tranh hỗn hợp. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 1,41 tỷ USD, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng dài hạn của nó. Tuy nhiên, tỷ lệ P/E âm -14,06 trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 cho thấy công ty hiện không tạo ra lợi nhuận so với giá cổ phiếu, một kịch bản phổ biến đối với nhiều công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn phát triển.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Edgewise Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đây là một dấu hiệu yên tâm về sự ổn định tài chính, đặc biệt là đối với một công ty trong ngành dược phẩm thâm dụng vốn. Hơn nữa, thực tế là hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới cho thấy rằng có thể có những phát triển hoặc kỳ vọng tích cực có thể ảnh hưởng đến hiệu suất trong tương lai của công ty.
Nhìn vào hiệu suất cổ phiếu của công ty, đã có một sự gia tăng đáng kể trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận giá là 124,07%. Sự phục hồi ấn tượng này thể hiện sự lạc quan mạnh mẽ của thị trường, có khả năng được thúc đẩy bởi những tiến bộ lâm sàng của các ứng cử viên thuốc của họ. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là cổ phiếu đã bị ảnh hưởng trong tuần trước, với tổng lợi nhuận giá là -9,32%, có thể phản ánh sự biến động của thị trường hoặc phản ứng ngắn hạn của nhà đầu tư đối với tin tức hoặc xu hướng thị trường rộng lớn hơn.
Đối với độc giả quan tâm đến phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Edgewise Therapeutics, có thể được truy cập tại Investing.com/pro/EWTX. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở ra những hiểu biết sâu sắc hơn có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.