Hoạt động sản xuất của Nhật Bản trong tháng 8 tiến gần đến mức tăng trưởng - theo chỉ số PMI
Investing.com — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM), một công ty dược phẩm sinh học trị giá 3,61 tỷ đô la với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 90%, đã công bố dữ liệu mới cho thấy thuốc setmelanotide của họ có thể hiệu quả trong việc giảm chỉ số khối cơ thể (BMI) và cảm giác đói ở bệnh nhân béo phì do vùng dưới đồi. Những phát hiện này đã được chia sẻ trong các buổi thuyết trình tại hai hội nghị châu Âu và sẽ được thảo luận tại cuộc họp thường niên sắp tới của Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa. Theo dữ liệu từ InvestingPro, tình hình tài chính mạnh mẽ của công ty được phản ánh qua vị thế thanh khoản thoải mái, với tài sản hiện tại gấp hơn ba lần so với các nghĩa vụ ngắn hạn.
Dữ liệu thu thập từ việc sử dụng thực tế trong các chương trình tiếp cận sớm của Pháp, liên quan đến 35 bệnh nhân mắc béo phì do vùng dưới đồi mắc phải hoặc bẩm sinh được điều trị bằng setmelanotide trong thời gian lên đến chín tháng. Đáng chú ý, bệnh nhân người lớn có mức thay đổi BMI trung bình là -11,9% sau ba tháng, -19,2% sau sáu tháng và -23,0% sau chín tháng. Bệnh nhân nhi khoa cũng cho thấy sự giảm đáng kể về chỉ số BMI-z, một thước đo béo phì dành riêng cho trẻ em. Tiến triển lâm sàng này diễn ra khi công ty đang thể hiện mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 48,88% trong 12 tháng qua.
Trong một nhóm riêng biệt gồm năm bệnh nhân mắc béo phì do vùng dưới đồi bẩm sinh, bốn bệnh nhân nhi khoa cho thấy mức giảm BMI-z trung bình là -0,2 sau ba tháng và -0,4 sau sáu tháng. Một bệnh nhân người lớn cho thấy mức giảm BMI -14,8% sau sáu tháng. Điểm đánh giá cảm giác đói cũng giảm đáng kể sau ba và sáu tháng điều trị.
Setmelanotide nhìn chung được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng tại vị trí tiêm và tăng sắc tố da. Không có mối lo ngại mới về an toàn được ghi nhận, phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của thuốc.
Các bài thuyết trình của Rhythm cũng bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm DAYBREAK và những hiểu biết về trải nghiệm của bệnh nhân với điều trị setmelanotide. Công ty vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin bổ sung Đơn xin phê duyệt thuốc mới lên FDA cho setmelanotide trong điều trị béo phì do vùng dưới đồi mắc phải vào quý 3 năm 2025. Một nghiên cứu phụ của thử nghiệm giai đoạn 3 cho béo phì do vùng dưới đồi bẩm sinh dự kiến sẽ hoàn thành việc tuyển dụng vào cuối năm nay.
Setmelanotide, được tiếp thị với tên IMCIVREE®, là một chất chủ vận MC4R được FDA phê duyệt để giảm cân thừa ở bệnh nhân mắc một số rối loạn béo phì di truyền. Thuốc này cũng được cấp phép tại Liên minh châu Âu và Vương quốc Anh để điều trị béo phì liên quan đến các tình trạng di truyền cụ thể.
Các bài thuyết trình tại các hội nghị châu Âu và cuộc họp PES sắp tới dựa trên một thông cáo báo chí và cung cấp cái nhìn tổng quan về tiềm năng của setmelanotide như một phương pháp điều trị cho các dạng béo phì hiếm gặp.
Trong tin tức gần đây khác, Rhythm Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập Q1 2025, cho thấy khoản lỗ trên mỗi cổ phiếu lớn hơn dự kiến và doanh thu thấp hơn dự đoán. Công ty công bố EPS theo GAAP là -0,81 đô la, thấp hơn ước tính đồng thuận là -0,6734 đô la, với doanh thu đạt 37,72 triệu đô la, thấp hơn dự báo 40,7 triệu đô la. Mặc dù không đạt được kỳ vọng về thu nhập, công ty đã nhấn mạnh những tiến bộ đáng kể trong phát triển sản phẩm, bao gồm kế hoạch nộp hồ sơ cho cetmelanotide vào quý 3. Rhythm Pharmaceuticals duy trì dự trữ tiền mặt mạnh mẽ, với khả năng hoạt động đến năm 2027, kết thúc quý với 314,5 triệu đô la tiền mặt. Công ty cũng ghi nhận mức tăng 45% về doanh thu sản phẩm ròng so với cùng kỳ năm trước, đạt 11,7 triệu đô la. Các công ty phân tích không đưa ra nâng cấp hoặc hạ cấp gần đây, nhưng hướng dẫn tương lai của công ty dự báo tăng trưởng liên tục, với dự báo doanh thu đạt 183,41 triệu đô la cho năm tài chính 2025 và 290,95 triệu đô la cho năm tài chính 2026. Trọng tâm của công ty vẫn là mở rộng danh mục sản phẩm và tăng cường sự hiện diện trên thị trường, đặc biệt là trong lĩnh vực bệnh hiếm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.