Sebetralstat cho thấy hứa hẹn cho sự lo lắng trong các cuộc tấn công HAE

Ngày đăng 23:37 04/10/2024
Sebetralstat cho thấy hứa hẹn cho sự lo lắng trong các cuộc tấn công HAE

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) đã trình bày dữ liệu mới tại Diễn đàn phù mạch toàn cầu HAEi ở Copenhagen, chỉ ra rằng thuốc điều tra sebetralstat có thể làm giảm lo lắng một cách hiệu quả trong các cuộc tấn công phù mạch di truyền (HAE). Những phát hiện, bắt nguồn từ thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3, đã được tiết lộ vào đầu tuần này, với kết quả hàng đầu được báo cáo ban đầu vào tháng 2 năm 2024.

Nghiên cứu của KONFIDENT đáng chú ý vì là thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng đầu tiên đánh giá tác động của điều trị theo yêu cầu đối với chứng lo âu liên quan đến các cuộc tấn công HAE. Tiến sĩ William R. Lumry đã trình bày một phân tích thăm dò cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng sebetralstat đã giảm đáng kể sự lo lắng so với những người dùng giả dược. Nghiên cứu đã sử dụng Thang đánh giá số lo âu tổng quát được sửa đổi để những người tham gia tự báo cáo.

Theo dữ liệu, sự lo lắng đã giảm đáng kể ở những bệnh nhân dùng sebetralstat ở cả liều 300mg và 600mg. Việc giảm lo lắng cũng liên quan đến việc giảm các triệu chứng trước đó. Tiến sĩ Lumry nhấn mạnh tiềm năng của sebetralstat để trở thành một lựa chọn điều trị có giá trị cho bệnh nhân HAE bị lo lắng liên quan đến tấn công, cho phép họ giải quyết tình trạng của họ sớm hơn và phục hồi nhanh hơn.

Các bài thuyết trình tại diễn đàn cũng nhấn mạnh mức độ lo lắng cao mà bệnh nhân HAE phải đối mặt, đặc biệt là khi sử dụng các liệu pháp tiêm theo yêu cầu. Kết quả khảo sát được thảo luận tại sự kiện cho thấy một số lượng đáng kể người được hỏi, đặc biệt là thanh thiếu niên và những người được chẩn đoán lo âu trước đó, báo cáo lo lắng từ trung bình đến cực độ do việc sử dụng điều trị theo yêu cầu dự kiến. Những lo lắng chủ yếu liên quan đến hiệu quả điều trị, gánh nặng quản trị, tác dụng phụ và các vấn đề chi phí / tiếp cận.

Sebetralstat, được phát triển bởi KalVista, là một chất ức chế kallikrein huyết tương uống và đã nhận được Chỉ định thuốc theo dõi nhanh và mồ côi từ FDA Hoa Kỳ, cùng với các chỉ định tương tự từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Thuốc hiện đang được xem xét, với ngày mục tiêu PDUFA được đặt vào ngày 17 tháng 6 năm 2025, để sử dụng tiềm năng trong điều trị các cuộc tấn công HAE ở người lớn và thanh thiếu niên.

Phù mạch di truyền là một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sưng đau, có khả năng đe dọa tính mạng ở các bộ phận khác nhau của cơ thể. Tất cả các phương pháp điều trị HAE theo yêu cầu hiện đang được phê duyệt đều cần tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố báo chí từ KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, KalVista Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển sebetralstat, một phương pháp điều trị đường uống nghiên cứu mới cho phù mạch di truyền (HAE). Công ty đã nộp Đơn xin ủy quyền tiếp thị (MAA) cho sebetralstat cho các cơ quan quản lý ở Vương quốc Anh, Thụy Sĩ, Úc và Singapore. FDA Hoa Kỳ đã ấn định Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) ngày 17 tháng 6 năm 2025, cho sebetralstat.

Công ty cũng đã bổ nhiệm một CFO mới, Brian Piekos, mang lại hơn 25 năm kinh nghiệm lập kế hoạch tài chính và chiến lược trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học. Các công ty phân tích H.C. Wainwright và Leerink Partners đã nhắc lại xếp hạng Mua và Vượt trội tương ứng, với mục tiêu giá 20 đô la. Jones Trading đã bắt đầu bảo hiểm trên KalVista, đưa ra xếp hạng Mua với mục tiêu giá $ 35.00.

Ngoài ra, KalVista đã bắt đầu một thử nghiệm nhi khoa cho sebetralstat và có kế hoạch bắt đầu một nghiên cứu cho bệnh nhân vị thành niên và người lớn vào quý IV năm 2024. Những phát triển gần đây là một phần trong những nỗ lực không ngừng của KalVista nhằm cung cấp các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) phát triển thuốc sebetralstat đầy hứa hẹn cho phù mạch di truyền, các nhà đầu tư có thể được hưởng lợi từ việc xem xét kỹ hơn về sức khỏe tài chính của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của KalVista ở mức 497,84 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với việc xử lý đột phá tiềm năng của nó.

Một mẹo đầu tư nhấn mạnh rằng KalVista nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi công ty điều hướng quá trình phát triển thuốc tốn kém. Điều này đặc biệt quan trọng với ngày PDUFA sắp tới vào tháng 6 năm 2025 đối với sebetralstat.

Tuy nhiên, một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng KalVista đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một tình huống phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học trong phát triển lâm sàng giai đoạn cuối. Tỷ lệ đốt này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phê duyệt và thương mại hóa tiềm năng của sebetralstat đối với tương lai tài chính của công ty.

Các chỉ số tài chính của công ty cho thấy lợi nhuận gộp âm 93,47 triệu đô la trong mười hai tháng qua, phù hợp với tình trạng trước doanh thu và chi phí R &D đang diễn ra. Mặc dù vậy, cổ phiếu của KalVista đã cho thấy khả năng phục hồi, với tổng lợi nhuận giá một năm là 27,65% theo dữ liệu mới nhất.

Các nhà đầu tư xem xét KalVista nên lưu ý rằng các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá trị hợp lý là 33,5 đô la mỗi cổ phiếu, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại. Điều này cho thấy tiềm năng tăng giá nếu sebetralstat nhận được sự chấp thuận và tham gia thành công vào thị trường.

Để phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung có thể có giá trị cho các nhà đầu tư đánh giá triển vọng của KalVista trong bối cảnh công nghệ sinh học cạnh tranh.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.