Sarepta công bố kết quả nghiên cứu ELEVIDYS đầy hứa hẹn cho bệnh Duchenne

Investing.com — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) đã công bố dữ liệu mới từ nghiên cứu ENDEAVOR, cho thấy kết quả đầy khích lệ đối với phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, ELEVIDYS. Nhóm mới nhất của nghiên cứu, bao gồm sáu bệnh nhân 2 tuổi, đã thể hiện mức biểu hiện protein trung bình đạt 93,87% so với mức bình thường, với hồ sơ an toàn phù hợp với các phát hiện trước đó. Mặc dù có những tiến triển lâm sàng tích cực, dữ liệu InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã đối mặt với những trở ngại đáng kể, giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 34,10 USD, mặc dù phân tích cho thấy công ty hiện đang được định giá thấp.

Nghiên cứu ENDEAVOR, chính thức được gọi là Nghiên cứu 9001-103, là một thử nghiệm Giai đoạn 1b đang diễn ra nhằm đánh giá biểu hiện và độ an toàn của ELEVIDYS ở bệnh nhân nam mắc bệnh Duchenne trong các nhóm khác nhau. Kết quả gần đây, được quan sát 12 tuần sau khi điều trị, cũng cho thấy 79,9% sợi cơ dương tính với dystrophin trong các mẫu sinh thiết từ những người tham gia. Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm buồn nôn và nôn, trong khi men gan tăng cao đã được giải quyết bằng steroid ở hai bệnh nhân.

Những phát hiện này dựa trên kết quả được báo cáo trước đó từ Nhóm 4, bao gồm những người tham gia 3 tuổi và cho thấy mức protein trung bình là 99,64%. Cho đến nay, nghiên cứu đã điều trị cho hơn 25 bệnh nhân dưới 4 tuổi. Theo dữ liệu InvestingPro, Sarepta duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,02, trong khi doanh thu tăng 59% trong 12 tháng qua. Vốn hóa thị trường của công ty đạt 3,47 tỷ USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với đường ống đổi mới của công ty bất chấp những thách thức thị trường gần đây.

Bà Louise Rodino-Klapac, Tiến sĩ, Giám đốc khoa học của Sarepta, đã bày tỏ sự lạc quan về kết quả chỉ điểm sinh học ở bệnh nhân trẻ hơn và đề cập đến cuộc họp sắp tới với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để thảo luận về việc mở rộng nhãn tiềm năng để bao gồm nhóm tuổi này.

ELEVIDYS là liệu pháp gen liều duy nhất cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, một tình trạng do đột biến trong gen DMD dẫn đến thiếu protein dystrophin. Phương pháp điều trị được thiết kế để cung cấp một transgene cho sản xuất vi-dystrophin có mục tiêu trong cơ xương. Hiện tại, ELEVIDYS được chỉ định cho bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên có khả năng đi lại hoặc không đi lại được với đột biến gen DMD đã được xác nhận.

Thông cáo báo chí cũng nêu rõ thông tin an toàn quan trọng, bao gồm chống chỉ định cho bệnh nhân có một số đột biến gen DMD, biện pháp phòng ngừa cho các phản ứng liên quan đến truyền dịch, tổn thương gan, viêm cơ do miễn dịch, viêm cơ tim và miễn dịch có sẵn chống lại AAVrh74, vector virus được sử dụng trong điều trị.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí và cung cấp thông tin cập nhật về tiến trình của Sarepta Therapeutics trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh di truyền hiếm gặp. Công ty tiếp tục tập trung vào việc phát triển danh mục các chương trình của mình trên các bệnh về cơ, hệ thần kinh trung ương và tim. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn, InvestingPro cung cấp phân tích toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro, bao gồm 12 ProTips bổ sung và các số liệu tài chính chi tiết giúp đánh giá tiềm năng tăng trưởng và vị thế thị trường của công ty.

Trong tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã thông báo về việc liệu pháp gen Elevidys của họ được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản phê duyệt để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ở trẻ nhỏ. Sự phê duyệt này đánh dấu một cột mốc quan trọng vì đây là sự phê duyệt toàn cầu đầu tiên cho liệu pháp DMD ở bệnh nhân dưới bốn tuổi. Sự phê duyệt tại Nhật Bản, đạt được theo con đường có điều kiện và giới hạn thời gian, diễn ra trong bối cảnh có những thách thức ở châu Âu, nơi Elevidys phải đối mặt với việc tạm dừng lâm sàng một phần do lo ngại về an toàn. Morgan Stanley đã duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Sarepta với mức giá mục tiêu 113 USD, cho thấy sự tin tưởng vào tiềm năng thị trường của thuốc sau khi được phê duyệt tại Nhật Bản. Tuy nhiên, Evercore ISI đã hạ cấp cổ phiếu của Sarepta xuống "In Line" và giảm mạnh mức giá mục tiêu xuống 50 USD, trích dẫn áp lực cạnh tranh và những bất ổn về quy định. BMO Capital cũng điều chỉnh mức giá mục tiêu từ 160 USD xuống 120 USD, duy trì xếp hạng Outperform, phản ánh sự lạc quan thận trọng về triển vọng tăng trưởng trong tương lai của Sarepta. Trong khi đó, RBC Capital đã giảm mức giá mục tiêu xuống 58 USD, duy trì xếp hạng Sector Perform, do lo ngại xung quanh Elevidys, bao gồm ca tử vong của bệnh nhân và thách thức sản xuất. Những diễn biến này làm nổi bật tâm lý trái chiều giữa các nhà phân tích về triển vọng tương lai của Sarepta trong thị trường liệu pháp gen.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.