Quan chức Fed sẵn sàng xem xét một đợt cắt giảm lãi suất nữa, nhưng kêu gọi thận trọng với lạm phát
RICHMOND, Calif. - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 161 triệu USD và đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 0,41 USD, đã công bố kết quả chi tiết từ nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 về isaralgagene civaparvovec (ST-920), một liệu pháp gen đang được nghiên cứu cho người trưởng thành mắc bệnh Fabry, cho thấy kết quả chức năng thận tích cực và hiệu quả điều trị bền vững.
Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Quốc tế về Rối loạn Bẩm sinh của Chuyển hóa 2025 tại Kyoto, cho thấy độ dốc tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình hàng năm tích cực là 1,965 mL/phút/1,73m²/năm tại thời điểm 52 tuần trên tất cả 32 bệnh nhân được điều trị. Chỉ số chức năng thận này vẫn duy trì tích cực tại thời điểm 104 tuần đối với 19 bệnh nhân có thời gian theo dõi dài hơn. Theo dữ liệu của InvestingPro, mặc dù Sangamo duy trì lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, công ty đang nhanh chóng tiêu hết nguồn lực của mình, với EBITDA là -58,27 triệu USD trong mười hai tháng qua.
Liệu pháp này cũng cho thấy chức năng tim ổn định và duy trì hoạt động của enzyme alpha-galactosidase A ở mức cao trong thời gian lên đến 4,5 năm ở bệnh nhân được điều trị lâu nhất. Tất cả 18 bệnh nhân bắt đầu nghiên cứu với liệu pháp thay thế enzyme (ERT) đều có thể ngừng sử dụng sau khi điều trị.
"Độ dốc eGFR trung bình tích cực ở cả một và hai năm, vượt trội so với các phương pháp điều trị Fabry đã được phê duyệt, cùng với chức năng tim ổn định, là những tiến triển đáng phấn khởi," ông John Bernat, nhà nghiên cứu từ Đại học Iowa, cho biết trong thông cáo báo chí của công ty.
Liệu pháp gen đã thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi mà không cần điều kiện tiên quyết. Hầu hết các tác dụng phụ đều từ nhẹ đến trung bình, với sốt, COVID-19, đau đầu và viêm mũi họng là những triệu chứng phổ biến nhất. Không có trường hợp nào phải ngừng nghiên cứu vì lý do an toàn.
Bệnh nhân cũng báo cáo cải thiện về các chỉ số chất lượng cuộc sống và điểm đánh giá mức độ nghiêm trọng của bệnh. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định quy định, bao gồm Fast Track và RMAT từ FDA.
Sangamo dự định nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm lên FDA theo quy trình Phê duyệt Nhanh vào năm 2026, đồng thời tiếp tục tham gia vào các cuộc đàm phán phát triển kinh doanh cho một thỏa thuận thương mại hóa tiềm năng. Với tỷ suất lợi nhuận gộp hiện tại là -27,89% và các nhà phân tích không dự đoán khả năng sinh lời trong năm nay, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua InvestingPro, cung cấp điểm đánh giá sức khỏe tài chính độc quyền và các chỉ số định giá chi tiết trong số hơn 10 ProTips bổ sung cho Sangamo.
Bệnh Fabry là một rối loạn di truyền hiếm gặp, trong đó hoạt động enzyme alpha-galactosidase A thiếu hụt dẫn đến sự tích tụ cơ chất có hại trong các cơ quan trên toàn cơ thể. Mặc dù điều kiện thị trường đầy thách thức, doanh thu của Sangamo đã tăng đáng kể lên 81,71 triệu USD trong mười hai tháng qua, mặc dù phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể đang bị định giá thấp.
Trong tin tức gần đây khác, Sangamo Therapeutics đã công bố kết quả kinh doanh quý 2 năm 2025, cho thấy sự thiếu hụt đáng chú ý cả về thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) và doanh thu so với dự báo. Công ty báo cáo EPS là -0,08 USD, thấp hơn so với mức dự kiến là -0,02 USD. Doanh thu cũng không đạt kỳ vọng, đạt 18,3 triệu USD, thấp hơn 38,8% so với mức dự đoán 29,9 triệu USD. Những kết quả này cho thấy khoảng cách đáng kể giữa hiệu suất của công ty và dự báo của các nhà phân tích. Việc không đạt được kỳ vọng về thu nhập là một diễn biến quan trọng mà các nhà đầu tư cần xem xét. Ngoài ra, cổ phiếu của công ty đã giảm trong giao dịch trước giờ mở cửa sau thông báo này. Báo cáo thu nhập này phản ánh những diễn biến gần đây mà các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.