Sana công bố kết quả đầy hứa hẹn về cấy ghép tế bào điều trị tiểu đường không cần ức chế miễn dịch

SEATTLE - Sana Biotechnology (NASDAQ:SANA), một công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường 636 triệu đô la và cổ phiếu đã tăng hơn 60% trong sáu tháng qua, vừa công bố kết quả theo dõi sau sáu tháng từ một nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy các tế bào đảo tụy được biến đổi bằng công nghệ hypoimmune của họ đã tồn tại và sản xuất insulin ở một bệnh nhân tiểu đường loại 1 mà không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ mặc dù đang trong giai đoạn phát triển.

Nghiên cứu được thực hiện với sự hợp tác của Bệnh viện Đại học Uppsala đã chứng minh sự hiện diện của C-peptide trong máu, một dấu hiệu sinh học của việc sản xuất insulin, tại thời điểm sáu tháng sau khi cấy ghép. Các tế bào được biến đổi cũng cho thấy mức C-peptide tăng lên trong quá trình kiểm tra dung nạp bữa ăn hỗn hợp, cho thấy sự tiết insulin đáp ứng với việc ăn uống. Mặc dù kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn, phân tích từ InvestingPro chỉ ra rằng công ty vẫn duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,4, mặc dù hiện tại chưa có lợi nhuận và đang tiêu hao tiền mặt - điều điển hình đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.

Các bản quét PET-MRI sau 12 tuần đã xác nhận sự hiện diện của tế bào đảo tại vị trí cấy ghép trong cơ cánh tay của bệnh nhân. Không có vấn đề an toàn nào được xác định, và các tế bào đã được biến đổi thành công để tránh phản ứng miễn dịch.

"Những kết quả này tiếp tục cho thấy khả năng chữa trị chức năng cho bệnh tiểu đường loại 1 mà không cần ức chế miễn dịch là có thể," ông Per-Ola Carlsson, Bác sĩ, Nhà nghiên cứu chính của Nghiên cứu tại Bệnh viện Đại học Uppsala, cho biết theo thông cáo báo chí.

Nghiên cứu liên quan đến việc cấy ghép phẫu thuật nội cơ các tế bào đảo có nguồn gốc từ người hiến tặng được thiết kế bằng nền tảng hypoimmune của Sana. Nghiên cứu liều thấp ban đầu này được thiết kế để thiết lập an toàn và chức năng hơn là chứng minh cải thiện đường huyết hoặc giảm nhu cầu insulin.

Sana hiện đang phát triển SC451, một liệu pháp có nguồn gốc từ tế bào gốc kết hợp cùng công nghệ tránh miễn dịch, với kế hoạch nộp đơn xin thuốc nghiên cứu mới sớm nhất là vào năm tới.

Bệnh tiểu đường loại 1 ảnh hưởng đến hơn chín triệu người trên toàn cầu. Các thủ tục cấy ghép tế bào đảo hiện tại đòi hỏi phải ức chế miễn dịch để ngăn chặn sự từ chối của các tế bào từ người hiến tặng.

Nghiên cứu này được hỗ trợ bởi một khoản tài trợ từ Quỹ từ thiện Leona M. và Harry B. Helmsley, với kết quả được trình bày tại Phiên họp Khoa học của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, Sana Biotechnology đã duy trì xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 11 đô la từ H.C. Wainwright. Điều này diễn ra sau khi công ty gần đây đã trình bày tại Hội nghị Quỹ Tế bào gốc New York, nơi họ chia sẻ dữ liệu cập nhật 12 tuần cho liệu pháp đổi mới của họ, UP421, nhằm điều trị bệnh tiểu đường loại 1. Liệu pháp này, một phương pháp điều trị tế bào đảo tụy được biến đổi hypoimmune, đáng chú ý vì không yêu cầu ức chế miễn dịch. Thử nghiệm đang diễn ra, được thực hiện với sự hợp tác của Bệnh viện Đại học Uppsala, cho thấy ban đầu bệnh nhân có mức C-peptide không thể phát hiện được, đây là dấu hiệu sinh học cho việc sản xuất insulin. Tại thời điểm 12 tuần sau khi cấy ghép, những mức độ này được duy trì, cho thấy tiếp tục tiết insulin đáp ứng với việc ăn uống. Nghiên cứu cũng xác nhận hồ sơ an toàn thuận lợi cho UP421, không có dấu hiệu viêm nhiễm hoặc từ chối mảnh ghép. Sana Biotechnology dự định công bố thêm dữ liệu theo dõi từ nghiên cứu đang diễn ra trong suốt năm. Những cập nhật này sẽ được chia sẻ thông qua các ấn phẩm được bình duyệt và trình bày tại các hội nghị khoa học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.