Bitcoin giảm còn 112.900 USD khi thị trường gia tăng lo ngại về khả năng cắt giảm lãi suất
CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT), hiện đang giao dịch ở mức 2,53 USD với giá trị vốn hóa thị trường 273 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho RP-A701, một ứng viên liệu pháp gen nhắm vào Bệnh cơ tim giãn liên quan đến BAG3 (BAG3-DCM). Theo dữ liệu của InvestingPro, năm nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào đường ống sản phẩm của công ty.
RP-A701 là liệu pháp gen dựa trên AAVrh.74 được thiết kế để điều trị tình trạng tim hiếm gặp, di truyền này, đặc trưng bởi sự phình to tâm thất tiến triển và suy giảm chức năng tâm thu. Liệu pháp này là ứng viên liệu pháp gen giai đoạn lâm sàng thứ ba từ danh mục AAV tim mạch của Rocket. Mặc dù công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,19 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đốt cháy nhanh chóng dự trữ tiền mặt của mình.
Công ty dự định tiến hành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đa trung tâm, tăng liều để đánh giá tính an toàn, hoạt động sinh học và hiệu quả sơ bộ của RP-A701 ở người lớn mắc BAG3-DCM. Những người tham gia ban đầu sẽ bao gồm người lớn có máy khử rung tim cấy ghép và bệnh tiến triển nặng có nguy cơ cao tiến triển suy tim.
"Với các chương trình trong giai đoạn lâm sàng cho mỗi loại bệnh cơ tim di truyền chính - phì đại, giãn và loạn nhịp - chúng tôi đang thúc đẩy sứ mệnh mang liệu pháp gen có khả năng chữa bệnh đến cho bệnh nhân mắc các bệnh tim mạch hiếm gặp và đe dọa tính mạng," bà Kinnari Patel, Chủ tịch, Trưởng bộ phận R&D và Giám đốc Điều hành của Rocket Pharmaceuticals cho biết.
BAG3-DCM được gây ra bởi đột biến trong gen BAG3, dẫn đến suy tim khởi phát sớm, tiến triển nhanh. Công ty ước tính có thể có tới 30.000 cá nhân ở Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi tình trạng này.
Các phương pháp điều trị hiện tại cho BAG3-DCM, bao gồm thiết bị cấy ghép và ghép tim, không ngăn chặn được sự tiến triển của bệnh một cách nhất quán và có liên quan đến các biến chứng đáng kể.
Rocket Pharmaceuticals đang nỗ lực điều trị cho bệnh nhân đầu tiên khi các hoạt động khởi động thử nghiệm Giai đoạn 1 hiện đang được tiến hành, theo thông cáo báo chí của công ty. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 2 đến 19 USD, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của RCKT có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua InvestingPro Research Report, một phần của nền tảng bao phủ hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ.
Trong các tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã là đối tượng của một số lần hạ cấp của nhà phân tích và giảm mục tiêu giá sau một thất bại trong chương trình lâm sàng của họ cho bệnh Danon. UBS đã hạ mục tiêu giá xuống 5,00 USD từ 12,00 USD, trích dẫn một ca tử vong gần đây trong chương trình Danon nhưng vẫn duy trì xếp hạng Mua, bày tỏ sự lạc quan thận trọng về các kết quả dữ liệu trong tương lai. Canaccord Genuity cũng giảm mục tiêu giá từ 34 USD xuống 11 USD, lưu ý sự chậm trễ trong thời gian ra mắt dự kiến cho liệu pháp RP-A501/Danon ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Evercore ISI đã hạ cấp cổ phiếu từ Vượt trội xuống Ngang hàng, với mục tiêu giá mới là 5,00 USD, do ca tử vong của bệnh nhân ảnh hưởng đến triển vọng của công ty.
Ngoài ra, ông JPMorgan đã hạ cấp Rocket Pharmaceuticals từ Tăng Tỷ Trọng xuống Trung lập, cắt giảm mục tiêu giá xuống 7,00 USD từ 44,00 USD sau khi chương trình RP-A501 bị đình chỉ lâm sàng. Goldman Sachs đã có quan điểm tiêu cực hơn, hạ cấp cổ phiếu xuống Bán và giảm mục tiêu giá xuống 2,00 USD từ 13,00 USD, sau khi FDA đình chỉ lâm sàng do các biến cố bất lợi nghiêm trọng trong thử nghiệm. Công ty này đã nêu lên những lo ngại về việc thiếu công bố sớm hơn liên quan đến các sửa đổi nghị định thư và tác động tiềm tàng đến khả năng thương mại của thuốc. Mặc dù những thách thức này, Rocket Pharmaceuticals tiếp tục nỗ lực giải quyết các vấn đề với các thử nghiệm lâm sàng của mình và vẫn tập trung vào các chương trình liệu pháp gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.